השקעה ב-Orbital Therapeutics

השקעה ב-Orbital Therapeutics

חותמת זמן: 26 באפריל 2023 3:49
צומת המקור: 2611685

"העובדה שחלבונים אינם מסונתזים ישירות על גנים מחייבת את קיומו של נושא מידע ביניים... שמקבל מידע גנטי מהגן בצורה של תוצר ביניים לא יציב... סוג מיוחד של מולקולת RNA, או 'RNA שליח'". 

– ברנר, יעקובסון ומסלסון ואח', טבע, 1961

כאשר מגיפת ה-COVID פגעה, חיסוני mRNA מצילי חיים הוכנסו לפתע לאור הזרקורים העולמי. אבל הרעיון של שימוש ב"נושא המידע" הביולוגי היעיל והאלגנטי של RNA - למען תועלת המטופל, ריתקה וגם השפילה מדענים במשך עשרות שנים. באופן עקרוני, תרופות RNA יכולות להפוך כל תא בגופו של מטופל למפעל לייצור חלבון לפי בחירתנו. ניתן להשתמש ב-RNA כדי לאמן את מערכת החיסון שלנו, להחליף חלבונים חסרים, לתכנת מחדש תאים, להציג עורכים גנטיים ועוד הרבה יותר. תרופות RNA יכולות להיות ניתנות לתכנות, להתאמה אישית, וכן-אפילו "מודפס" במהירות שיא.

בשנים האחרונות חלה התקדמות מדהימה בתחום הטיפול ב-RNA במעבדות אקדמיות רבות, חברות ביוטכנולוגיה וצוותים בינתחומיים. תרופות מהדור הראשון של RNA שחררו סדרה של סיכונים קיומיים, כולל סינתזת RNA בקנה מידה, משלוח מעבר לדו-שכבת השומנים, הגנה מפני אנזימים מפרקי RNA והימנעות מאימונוגניות. מעל 12 מיליארד מנות מתוך חיסוני mRNA COVID-19 ניתנו כעת ב-184 מדינות. קטלין קריקו ודרו וייסמן (מייסדי Orbital Therapeutics) זכו להכרה עם פרס לסקר לשנת 2021 לגילוי שינויים ב-mRNA הנמנעים מהפעלה חיסונית ומשפרים את יעילות ייצור החלבון. תחום תרופות ה-RNA עובר כעת לא פחות מא רנסנס.

כפי שקורה לעתים קרובות בעקבות פריצות דרך טכנולוגיות בסיסיות בכל תחום, אנו רואים כעת את קצב החדשנות בתרופות RNA מואץ עוד יותר. (לדוגמאות אחרות, חשבו על שוק ה-PC אחרי IBM; מגזר הביוטק לאחר ש-Genentech הייתה חלוצה בשימוש ב-DNA רקומביננטי; תחום הטיפול הגנטי AAV בעקבות עבודה שנעשתה ב-CHOP/Spark לקראת אישור ראשון; או לאחרונה, תחום סטארט-אפים המקדמים יישומי AI גנרטיביים לאחר השקת GPT-4 של OpenAI.) בעקבות ניצחונות מוקדמים בתחום, עשרות אוניברסיטאות יצרו מרכזים ייעודיים לביולוגיה וטיפול RNA. ההשקעה במו"פ של ביופארמה בשיטות מבוססות RNA נמשכה להגביר, ומאגר המדענים המוכשרים עם מומחיות RNA עמוקה מתרחב במהירות. היכרות רגולטורית עם תרופות RNA, גם היא מוכנה לזרז מהירות נוספת. כל אלה הם רוח גבית מיוחדת עבור מייסדי סטארטאפים - במיוחד אלה שהיו חדשנים מקוריים בתחום.

כפי שקורה לעתים קרובות בעקבות פריצות דרך טכנולוגיות בסיסיות בכל תחום, אנו רואים כעת את קצב החדשנות בתרופות RNA מואץ עוד יותר. הקלק לציוץ

היכנסו ל-Orbital Therapeutics, בהובלת המנכ"ל פינו סיארמלה. פינו הוא דוגמה יוצאת דופן של א מנכ"ל מייסד (פרופיל שאנחנו אוהבים לתמוך בו!) בביוטכנולוגיה, שהמומחיות שלו מאפשרת לחברה לראות סביב פינות ולבנות את מה שבן הורוביץ מכנה "פירמידת ידע" (ראה את הפוסט המקושר בבלוג כדי להתעמק בזה). לפני שהקים את Orbital, פינו שימש כ-CSO ב-Beam Therapeutics (השותף האסטרטגי של Orbital וגם חברה עם ספסל עמוק של יכולות RNA - ב-Beam, עורכי בסיס מוכנסים לתאים כ-mRNA!). ולפני כן, פינו היה CSO של חטיבת מחלות זיהומיות במודרנה, שם הוא הוביל את צינור החיסונים הראשוני של החברה ל-mRNA ואת ההגשה הראשונה ל-IND. כשהכרנו את פינו, ידענו שעלינו לתמוך באורביטל: הוא ראשון במדע באסטרטגיה שלו, ממוקד מוצר מאוד, אבל גם שאפתני במטרותיו לבנות פלטפורמת טכנולוגיית RNA ראשונה מסוגה הממנפת את מדעי הנתונים. ואוטומציה בכל שלב בדרך. מניסיוננו, מדובר בשילוב נדיר של תכונות.

אורביטל מנצלת את מה שכבר ידוע, אך גם מחדשת בדחיפות כדי להפוך טיפולים מבוססי RNA למשפיעים ונגישים עבור מערך רחב הרבה יותר של חולים ברחבי העולם. על מנת לעשות זאת, החברה הרכיבה קבוצה של מייסדים מצטיינים שמביאים טכנולוגיות ליבה שיכולות לפתור כמה מהאתגרים הבולטים ביותר בתחום, כלומר הארכת העמידות (הדרושה כדי לפתוח יישומים חדשים ללא מינון חוזר תכוף), שליטה באימונוגניות , והשגת גישה מסוג תאים חדשנית (במיוחד מסירת רקמה חוץ-כבדית).

אורביטל מנצלת את מה שכבר ידוע, אך גם מחדשת בדחיפות כדי להפוך טיפולים מבוססי RNA למשפיעים ונגישים עבור מערך רחב הרבה יותר של חולים ברחבי העולם. הקלק לציוץ

הכרנו (ואפילו קודם לכן!) כמה מהמייסדים האקדמיים - למעשה, היינו גם משקיעים ראשוניים ב-CircBio, חברת טכנולוגיה שיש ל-Orbital כעת נרכש. אנו מכבדים מאוד את הלך הרוח ההנדסי האיטרטיבי שהצוות מביא למטרות מפתח - הפלטפורמה המודולרית עם התפוקה הגבוהה שנבנתה למסך RNA מעגליים סינתטיים לעמידות מורחבת במעבדת סטנפורד של מייסד-שותף של Orbital הווארד צ'אנג היא דוגמה יפה, הוכר לאחרונה על השער של טבע ביוטכנולוגיה (מוצג למטה!). כל חתיכה בודדת של תרופת RNA - ממבנה ה-RNA, לרצפים הרגולטוריים, לכלי המשלוח, לייצור - ניתנת להקרנה, למידת מכונה ואופטימיזציה של עיצוב כדי להתאים את התכונות הטיפוליות המדויקות הדרושות לפתיחת יישומים קליניים חדשים. . אלה הם סט מרגש להפליא של ביולוגיה הנדסית אתגרים להתמודד.

זוהי זכות עצומה לעבוד עם צוות המייסדים של אורביטל ועם סינדיקט המשקיעים, ולשמש בדירקטוריון החברה. אם המשימה של בניית עתיד תרופות ה-RNA מרגשת אותך, שקול מצטרף למסלול שלנו!

***

הדעות המובעות כאן הן אלה של אנשי AH Capital Management, LLC ("a16z") המצוטטות ואינן הדעות של a16z או החברות הקשורות לה. מידע מסוים הכלול כאן התקבל ממקורות צד שלישי, כולל מחברות פורטפוליו של קרנות המנוהלות על ידי a16z. למרות שנלקחה ממקורות האמינים כאמינים, a16z לא אימתה מידע כזה באופן עצמאי ואינה מציגה מצגים לגבי הדיוק המתמשך של המידע או התאמתו למצב נתון. בנוסף, תוכן זה עשוי לכלול פרסומות של צד שלישי; a16z לא סקרה פרסומות כאלה ואינה תומכת בתוכן פרסומי כלשהו הכלול בהן.

תוכן זה מסופק למטרות מידע בלבד, ואין להסתמך עליו כייעוץ משפטי, עסקי, השקעות או מס. עליך להתייעץ עם היועצים שלך באשר לעניינים אלה. הפניות לניירות ערך או לנכסים דיגיטליים כלשהם נועדו למטרות המחשה בלבד, ואינן מהוות המלצת השקעה או הצעה לספק שירותי ייעוץ השקעות. יתר על כן, תוכן זה אינו מכוון ואינו מיועד לשימוש על ידי משקיעים או משקיעים פוטנציאליים כלשהם, ואין להסתמך עליו בשום פנים ואופן בעת ​​קבלת החלטה להשקיע בקרן כלשהי המנוהלת על ידי a16z. (הצעה להשקעה בקרן a16z תתבצע רק על ידי מזכר ההנפקה הפרטית, הסכם המנוי ותיעוד רלוונטי אחר של כל קרן כזו ויש לקרוא אותה במלואה). המתוארים אינם מייצגים את כל ההשקעות בכלי רכב המנוהלים על ידי a16z, ואין כל ודאות שההשקעות יהיו רווחיות או שלהשקעות אחרות שיבוצעו בעתיד יהיו מאפיינים או תוצאות דומות. רשימה של השקעות שבוצעו על ידי קרנות המנוהלות על ידי אנדריסן הורוביץ (למעט השקעות שעבורן המנפיק לא נתן אישור ל-a16z לחשוף בפומבי וכן השקעות בלתי מוקדמות בנכסים דיגיטליים הנסחרים בבורסה) זמינה בכתובת https://a16z.com/investments /.

תרשימים וגרפים המסופקים בתוכן הם למטרות מידע בלבד ואין להסתמך עליהם בעת קבלת החלטת השקעה כלשהי. ביצועי העבר אינם מעידים על תוצאות עתידיות. התוכן מדבר רק לתאריך המצוין. כל תחזיות, אומדנים, תחזיות, יעדים, סיכויים ו/או דעות המובעות בחומרים אלו כפופים לשינויים ללא הודעה מוקדמת ועשויים להיות שונים או מנוגדים לדעות שהובעו על ידי אחרים. אנא ראה https://a16z.com/disclosures למידע חשוב נוסף.

בול זמן:

עוד מ אנדריסן הורוביץ