COMUNICATI STAMPA
INFORMAZIONI REGOLAMENTATE – INFORMAZIONI PRIVILEGIATE
23 gennaio 2024, 07:00 CET
- DSMBi valuta DSR 2.0 come sicuro in seguito alla revisione dei dati provenienti da una coorte non randomizzata
- I dati provenienti da una coorte non randomizzata confermano un notevole miglioramento della risposta diuretica e una riduzione di almeno il 95% del fabbisogno di diuretici dell'ansa fino a quasi quattro mesi dopo l'ultima terapia DSR
- Primo paziente arruolato in una coorte controllata randomizzata previsto nel primo trimestre del 1
Gand, Belgio – 23 gennaio 2024– Sequana Medical N.V (Euronext Bruxelles: SEQUA) (il "Azienda" o "SequanaMedicale“), pioniere nel trattamento del sovraccarico di liquidi nelle malattie del fegato, nell’insufficienza cardiaca e nel cancro, annuncia oggi che un Data and Safety Monitoring Board (DSMB) indipendente ha approvato l’inizio della coorte randomizzata in MOJAVE, lo studio statunitense di Fase 1/2a del DSR 2.0 per il trattamento di pazienti con insufficienza cardiaca resistente ai diuretici, a seguito della revisione dei dati di sicurezza riportati dalla coorte non randomizzata.
I dati di follow-up dei tre pazienti nella coorte non randomizzata confermano il miglioramento duraturo della loro salute cardiorenale e supportano il meccanismo d'azione del DSR come rottura del circolo vizioso della sindrome cardiorenale.
La coorte randomizzata e controllata arruolerà fino a 30 pazienti aggiuntivi in diversi centri negli Stati Uniti, con un massimo di 20 pazienti trattati con DSR 2.0 in aggiunta alla terapia abituale ottimizzata per l'insufficienza cardiaca congestizia per un massimo di quattro settimane e fino a dieci pazienti di controllo trattati con diuretici dell’ansa endovenosa come parte della terapia abituale massimizzata per l’insufficienza cardiaca congestizia. Dopo l'ultimo trattamento DSR, i pazienti saranno seguiti per un periodo di follow-up di sicurezza di tre mesi. Si prevede che il primo paziente sarà arruolato nel primo trimestre del 1 e i dati provvisori sono pianificati per la seconda metà del 2024.
Il dottor Oliver Gödje, direttore medico di Sequana Medical, ha commentato: “Siamo lieti di annunciare i progressi in corso del nostro studio statunitense MOJAVE e non vediamo l’ora di arruolare il primo paziente nella coorte randomizzata entro la fine di questo trimestre. Basandoci sugli ottimi dati riportati dalla coorte MOJAVE non randomizzata e dai nostri precedenti studi RED DESERT e SAHARA, siamo fiduciosi sull’efficacia clinica della nostra terapia DSR rispetto ai diuretici dell’ansa. Non vediamo l’ora di riportare i dati provvisori della coorte randomizzata MOJAVE nella seconda metà di quest’anno per dimostrare ulteriormente il potenziale della DSR come terapia farmacologica per l’insufficienza cardiaca modificante la malattia che affronta la sindrome cardiorenale”.
Dati positivi dalla coorte non randomizzata dello studio MOJAVE
Dati del periodo di trattamento DSR di quattro settimane, come riportato in precedenzaii:
Tutti e tre i pazienti trattati nella coorte non randomizzata dello studio MOJAVE presentavano insufficienza cardiaca con frazione di eiezione conservata (HFpEF) e grave resistenza ai diuretici al basale (dose media equivalente di furosemide di 1,227 mg al giorno). All’inizio del periodo di trattamento in studio, i diuretici dell’ansa sono stati sospesi e i pazienti sono stati trattati con DSR 2.0 fino a un giorno per quattro settimane, seguito da un periodo di follow-up di sicurezza di tre mesi.
Notevole miglioramento della risposta diuretica e dello stato renale: Durante il periodo di trattamento DSR di quattro settimane, tutti e tre i pazienti hanno mantenuto l’euvolemia senza la necessità di diuretici dell’ansa. La loro risposta diureticaiii si sono quasi normalizzati con un aumento medio del 324% dell’escrezione urinaria di sodio a sei ore post-trattamento rispetto al basale. Si è verificato un ampio miglioramento della funzionalità renale con un miglioramento medio dell’eGFRiv del 47% e azoto ureico nel sanguev del 57% post-trattamento rispetto al basale.
Dati aggiornati dal periodo di follow-up di sicurezza di tre mesi:
Diuretici dell’ansa praticamente eliminati rispetto al basale: Due pazienti hanno completato il periodo di follow-up di sicurezza di tre mesi e un paziente è ancora nel periodo di follow-up. La necessità di diuretici dell'ansa è stata drasticamente ridotta o addirittura completamente eliminata fino a 15 settimane dopo il periodo di trattamento DSR di quattro settimane (vedere la tabella seguente).
Paziente | N. di settimane dopo l'ultima terapia DSR | Riduzione della dose equivalente di furosemide rispetto al basale |
1 | 15 | 97% |
2 | 15 | 100% |
3 | 9 | 95% |
Miglioramento dei parametri renali mantenuto: Alla fine del periodo di follow-up di sicurezza di tre mesi, la risposta diuretica dei due pazienti che avevano già completato lo studio è rimasta normalizzata, con un livello elevato simile nell’escrezione urinaria di sodio a sei ore rispetto alla risposta diuretica notevolmente migliorata. dopo il periodo di trattamento DSR di quattro settimane. Anche la loro funzione renale è rimasta stabile, come misurato dal miglioramento dell’eGFR e dell’azoto ureico nel sangue.
Ad oggi, non sono stati osservati cambiamenti clinicamente rilevanti nei livelli sierici di sodio o iponatriemia progressiva e nessuno dei pazienti ha avuto bisogno di essere ricoverato in ospedale per congestione dall'inizio dello studio. Fino ad oggi, si è verificato un solo evento avverso grave di ipertensione a breve termine 12 settimane dopo l’ultima terapia DSR, che è stato giudicato non correlato alla terapia DSR. L'ipertensione a breve termine è spesso osservata in questa popolazione di pazienti molto malati. Questi dati indicano che DSR 2.0 è sicuro e ben tollerato, come confermato dal DSMB.
Per maggiori informazioni, si prega di contattare:
Sequana medica
Bugie Vanneste
Direttore Investor Relations
E: IR@sequanamedical.com
T: +32 (0)498 053579 XNUMX
Informazioni sullo studio MOJAVE
MOJAVE è uno studio multicentrico, randomizzato e controllato di Fase 1/2a condotto negli Stati Uniti per valutare la sicurezza e l'efficacia del DSR 2.0 nei pazienti con insufficienza cardiaca cronica resistente ai diuretici con congestione persistente. L'obiettivo è convalidare i risultati positivi degli studi RED DESERT e SAHARA nei pazienti statunitensi che utilizzano DSR 2.0.
Lo studio è iniziato con una coorte non randomizzata di tre pazienti trattati con DSR 2.0 in aggiunta alla terapia abituale ottimizzata per l'insufficienza cardiaca congestizia per un massimo di quattro settimane, seguito da un periodo di follow-up sulla sicurezza di tre mesi (con una revisione iniziale dopo 30 mesi). giorni). I dati di questi pazienti hanno mostrato i) che la DSR era sicura e poteva mantenere efficacemente l'euvolemia senza la necessità di diuretici dell'ansa, ii) un beneficio considerevole nella loro salute cardio-renale e iii) un notevole miglioramento nella risposta diuretica e una riduzione di almeno il 95% nel fabbisogno di diuretici dell’ansa fino a 15 settimane dopo l’ultima terapia DSR. A seguito della revisione positiva dei dati della coorte non randomizzata da parte del Data and Safety Monitoring Board (DSMB) indipendente nel gennaio 2024, fino ad altri 30 pazienti saranno arruolati nella coorte randomizzata multicentrica. Fino a 20 pazienti saranno trattati con DSR 2.0 in aggiunta alla cura abituale ottimizzata per l’insufficienza cardiaca congestizia per un massimo di quattro settimane e fino a dieci pazienti di controllo saranno trattati con diuretici dell’ansa per via endovenosa come parte della cura abituale massimizzata per l’insufficienza cardiaca congestizia.
Gli endpoint primari e secondari di sicurezza ed efficacia comprendono il tasso di eventi avversi e di eventi avversi gravi e il miglioramento della risposta diuretica (misurata come produzione di sodio nelle urine in sei ore) dal basale fino alla fine del periodo di trattamento. Gli endpoint esplorativi misurati dal basale fino alla fine del periodo di trattamento comprendono la variazione di peso (stato del volume), creatinina (un marcatore della funzionalità renale), peptidi natriuretici (un marcatore di insufficienza cardiaca) e classe funzionale della New York Heart Association (NYHA); e il numero di riospedalizzazioni correlate allo scompenso cardiaco.
Informazioni sul DSR, una terapia farmacologica per l'insufficienza cardiaca modificante la malattia che combatte la sindrome cardiorenale (CRS)
La sindrome cardiorenale è una sfida clinica chiave nell’insufficienza cardiaca e deriva dal circolo vizioso combinato di disfunzione del cuore e del rene con meccanismi complessi e interconnessi ipotizzati come aberrazioni nei percorsi emodinamici, neuroormonali, infiammatori e di gestione del sodio. Nonostante la complessa patofisiologia multidimensionale, si ritiene che il profilo clinico risultante si manifesti come un ciclo di feedback negativo auto-rinforzante caratterizzato da ridotta filtrazione glomerulare, aumento dell’avidità di sodio renale e congestione, nonostante l’aumento delle dosi di diuretici.
Nessuna delle terapie attuali ha dimostrato di migliorare i risultati dei pazienti in questa indicazione complessa e poco compresa. Ridurre la congestione è un elemento chiave della terapia, ma i diuretici dell’ansa esacerbano molti dei meccanismi principali che si ritiene siano alla base della CRS, peggiorando così anche la resistenza ai diuretici e la CRS. Attraverso un controllo efficace dello stato volemico per un lungo periodo di tempo ed evitando così le conseguenze negative dei diuretici dell’ansa, il DSR ha il potenziale di interrompere il ciclo di feedback negativo di questa importante indicazione con evidenti esigenze cliniche non soddisfatte.
Un'analisi approfondita dei pazienti negli studi RED DESERT e SAHARA mostra il beneficio della terapia DSR su i) stato volemico, ii) risposta diuretica normalizzata e dosaggio drasticamente ridotto del diuretico dell'ansa, iii) miglioramento della funzionalità renale, iv) stato e segnalazione neuroormonale, come nonché v) parametri cardiovascolari. In questi pazienti non si sono verificate riospedalizzazioni legate alla congestione, un miglioramento di una classe nel loro stato NYHA e una riduzione del 75% nella mortalità prevista a un anno (sulla base del modello di insufficienza cardiaca di Seattle). I dati iniziali della coorte non randomizzata dello studio statunitense MOJAVE supportano questi risultati e indicano che il DSR è sicuro e ben tollerato, ripristina la risposta diuretica e migliora la salute cardio-renale.
I dati degli studi proof-of-concept RED DESERT e SAHARA sono stati presentati per la pubblicazione in una rivista sottoposta a revisione paritaria.
A proposito di Sequana Medical
Sequana Medical NV è pioniere nel trattamento del sovraccarico di liquidi, una complicanza clinica grave e frequente nei pazienti con malattie del fegato, insufficienza cardiaca e cancro. Ciò provoca gravi problemi medici tra cui un aumento della mortalità, ripetuti ricoveri ospedalieri, forti dolori, difficoltà respiratorie e mobilità limitata. Sebbene i diuretici siano la terapia standard, in molti pazienti diventano inefficaci, intollerabili o aggravano il problema. Esistono limitate opzioni terapeutiche efficaci, che si traducono in scarsi risultati clinici, costi elevati e un impatto notevole sulla qualità della vita. Sequana Medical sta cercando di fornire opzioni terapeutiche innovative per questa vasta e crescente popolazione di pazienti “diuretico-resistenti”. alfapump® e DSR® sono piattaforme proprietarie di Sequana Medical che collaborano con l'organismo per trattare il sovraccarico di liquidi resistente ai diuretici, offrendo importanti benefici clinici e di qualità della vita ai pazienti e riducendo i costi per i sistemi sanitari.
La Società ha presentato una richiesta di approvazione pre-mercato (PMA) per il alfapompa alla FDA statunitense nel dicembre 2023 dopo aver riportato dati positivi sugli endpoint primari e secondari dello studio registrativo nordamericano POSEIDON sull'ascite ricorrente o refrattaria dovuta a cirrosi epatica.
I risultati degli studi proof-of-concept della Società RED DESERT e SAHARA sull'insufficienza cardiaca supportano il meccanismo d'azione del DSR come rottura del circolo vizioso della sindrome cardiorenale. È in corso MOJAVE, uno studio clinico statunitense randomizzato controllato multicentrico di fase 1/2a DSR, che cerca di confermare la forte efficacia osservata negli studi RED DESERT e SAHARA. Tutti e tre i pazienti della coorte non randomizzata sono stati trattati con successo con DSR e il DSMB ha approvato l'inizio della coorte randomizzata di un massimo di altri 30 pazienti.
Sequana Medical è quotata su Euronext Bruxelles (Ticker: SEQUA.BR) e ha sede a Gent, in Belgio. Per ulteriori informazioni, visitare www.sequanamedical.com.
Importanti dichiarazioni di non responsabilità
Il alfapump® system non è attualmente approvato negli Stati Uniti o in Canada. Negli Stati Uniti e in Canada, il alfaIl sistema di pompaggio è attualmente in fase di sperimentazione clinica (studio POSEIDON) ed è in fase di studio in pazienti adulti con ascite refrattaria o ricorrente dovuta a cirrosi epatica. La terapia DSR® è ancora in fase di sviluppo e va notato che qualsiasi affermazione riguardante la sicurezza e l'efficacia deriva da indagini precliniche e cliniche in corso che devono ancora essere completate. Non esiste alcun collegamento tra la terapia DSR e le indagini in corso con il alfasistema di pompaggio in Europa, Stati Uniti o Canada.
Nota: alfapump® e DSR® sono marchi registrati.
Dichiarazioni previsionali
Il presente comunicato stampa può contenere previsioni, stime o altre informazioni che potrebbero essere considerate dichiarazioni previsionali.
Tali dichiarazioni previsionali non sono garanzie di prestazioni future. Queste dichiarazioni previsionali rappresentano l'attuale giudizio di Sequana Medical su ciò che riserva il futuro e sono soggette a rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente. Sequana Medical declina espressamente qualsiasi obbligo o impegno a rilasciare eventuali aggiornamenti o revisioni di qualsiasi dichiarazione previsionale contenuta nel presente comunicato stampa, tranne se specificamente richiesto dalla legge o dai regolamenti. Non si deve fare eccessivo affidamento su dichiarazioni previsionali, che riflettono le opinioni di Sequana Medical solo alla data del presente comunicato stampa.
i DSMB: comitato di monitoraggio della sicurezza dei dati
ii Vedi comunicato stampa di 29 novembre 2023
iii Risposta diuretica valutata mediante escrezione di sodio entro 6 ore dopo somministrazione endovenosa di 40 mg di furosemide
allegati
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- Fonte: https://www.biospace.com/article/releases/sequana-medical-announces-dsmb-approval-to-start-randomized-mojave-cohort-us-phase-1-2a-study-of-dsr-2-0-for-treatment-of-heart-failure/?s=93
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