Strategi untuk vektor non-virus yang menargetkan organ di luar hati - Nature Nanotechnology

Strategi untuk vektor non-virus yang menargetkan organ di luar hati – Nature Nanotechnology

Node Sumber: 3038377
  • Zhang, Y.-N., Poon, W., Tavares, A. J., McGilvray, I. D. & Chan, W. C. W. Interaksi nanopartikel-hati: serapan seluler dan eliminasi hepatobilier. J. Kontrol. Lepaskan 240, 332 – 348 (2016).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Akinc, A. et al. Kisah Onpattro dan terjemahan klinis dari obat-obat nano yang mengandung obat-obatan berbasis asam nukleat. Nat. Nanoteknol. 14, 1084 – 1087 (2019).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Gillmore, JD dkk. Pengeditan gen CRISPR – Cas9 in vivo untuk amiloidosis transthyretin. N. Engl. J. Med. 385, 493 – 502 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rotolo, L. dkk. Formulasi polimer agnostik spesies untuk pengiriman RNA kurir yang dapat dihirup ke paru-paru. Nat. ibu. 22, 369 – 379 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhong, R. dkk. Hidrogel untuk pengiriman RNA. Nat. ibu. 22, 818 – 831 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Van Haasteren, J. dkk. Tantangan penyampaiannya: memenuhi janji pengeditan genom terapeutik. Nat. Bioteknol. 38, 845 – 855 (2020).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Poon, W., Kingston, B.R., Ouyang, B., Ngo, W. & Chan, W.C.W. Kerangka kerja untuk merancang sistem pengiriman. Nat. Nanoteknol. 15, 819 – 829 (2020). Tinjauan ini secara menyeluruh membahas karakteristik TN yang diperlukan untuk penyampaian yang efektif dalam konteks biologis.

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Patel, S.dkk. Pembaruan singkat tentang endositosis obat nano. Adv. Obat Deliv. Putaran. 144, 90 – 111 (2019).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alameh, M.-G. dkk. Nanopartikel lipid meningkatkan kemanjuran mRNA dan vaksin subunit protein dengan menginduksi sel pembantu folikel T yang kuat dan respons humoral. Imunitas 54, 2877–2892.e7 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Han, X. dkk. Nanopartikel lipid tersubstitusi lipidoid adjuvan meningkatkan imunogenisitas vaksin mRNA SARS-CoV-2. Nat. Nanoteknol. 18, 1105 – 1114 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Tsoi, KM et al. Mekanisme pembersihan material nano keras oleh hati. Nat. ibu. 15, 1212 – 1221 (2016).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Klibanov, A. L., Maruyama, K., Torchilin, V. P. & Huang, L. Amphipathic polietilenglikol secara efektif memperpanjang waktu sirkulasi liposom. FEBS Lett. 268, 235 – 237 (1990).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Witzigmann, D. dkk. Teknologi nanopartikel lipid untuk regulasi gen terapeutik di hati. Adv. Obat Deliv. Putaran. 159, 344 – 363 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Akinc, A. dkk. Pengiriman terapeutik RNAi yang ditargetkan dengan mekanisme berbasis ligan endogen dan eksogen. Mol. Ada. 18, 1357 – 1364 (2010). Studi ini menemukan bahwa jalur ApoE-LDLR memfasilitasi transfeksi hepatosit ketika LNP mengandung lipid kationik yang dapat terionisasi namun tidak ketika lipid kationik permanen digunakan..

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Nair, JK dkk. Multivalen N-acetylgalactosamine-conjugated siRNA terlokalisasi di hepatosit dan memunculkan pembungkaman gen yang dimediasi RNAi yang kuat. Selai. Chem Soc. 136, 16958 – 16961 (2014).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kasiewicz, LN dkk. Nanopartikel GalNAc-lipid memungkinkan pengiriman terapi pengeditan dasar CRISPR ke hati yang tidak bergantung pada LDLR. Nat. Komunal. 14, 2776 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ozelo, MC dkk. Terapi gen Valoctocogene roxaparvovec untuk hemofilia A. N. Engl. J. Med. 386, 1013 – 1025 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sato, Y. dkk. Resolusi sirosis hati menggunakan liposom yang digabungkan dengan vitamin A untuk mengirimkan siRNA melawan pendamping spesifik kolagen. Nat. Bioteknol. 26, 431 – 442 (2008).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lawitz, EJ dkk. BMS-986263 pada pasien dengan fibrosis hati lanjut: hasil 36 minggu dari uji coba fase 2 acak terkontrol plasebo. Hepatologi 75, 912 – 923 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Han, X. dkk. Nanopartikel lipid yang ditambatkan ligan untuk pengiriman RNA yang ditargetkan untuk mengobati fibrosis hati. Nat. Komunal. 14, 75 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Paunovska, K. dkk. Partikel nano yang mengandung kolesterol teroksidasi mengantarkan mrna ke lingkungan mikro hati pada dosis yang relevan secara klinis. Adv. ibu. 31, 1807748 (2019).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Eygeris, Y., Gupta, M., Kim, J. & Sahay, G. Kimia nanopartikel lipid untuk pengiriman RNA. Acc. Chem Res. 55, 2 – 12 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, Y., Sun, C., Wang, C., Jankovic, KE & Dong, Y. Lipid dan turunan lipid untuk pengiriman RNA. Chem Putaran. 121, 12181 – 12277 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Viger-Gravel, J. dkk. Struktur nanopartikel lipid yang mengandung sirna atau mrna dengan spektroskopi NMR yang ditingkatkan polarisasi nuklir dinamis. J. Phys. Chem B 122, 2073 – 2081 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Goula, D. dkk. Pengiriman transgen intravena berbasis polietilenimin ke paru-paru tikus. Gene Ther. 5, 1291 – 1295 (1998).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Green, J. J., Langer, R. & Anderson, D. G. Pendekatan perpustakaan polimer kombinatorial menghasilkan wawasan tentang pengiriman gen nonviral. Acc. Chem Res. 41, 749 – 759 (2008).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Joubert, F.dkk. Modifikasi kimia golongan akhir yang tepat dan sistematis pada PAMAM dan poli(l-lisin) dendrimer untuk meningkatkan pengiriman mRNA sitosol. J. Kontrol. Lepaskan 356, 580 – 594 (2023).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yang, W., Mixich, L., Boonstra, E. & Cabral, H. Strategi pengiriman mRNA berbasis polimer untuk terapi tingkat lanjut. Adv. Kesehatan c. Mater. 12, 2202688 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Cabral, H., Miyata, K., Osada, K. & Kataoka, K. Memblokir misel kopolimer dalam aplikasi nanomedis. Chem Putaran. 118, 6844 – 6892 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dia, D. & Wagner, E. Mendefinisikan bahan polimer untuk pengiriman gen. Makromol. Biosci. 15, 600 – 612 (2015).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Reinhard, S. & Wagner, E. Bagaimana mengatasi tantangan pengiriman siRNA dengan oligoamino Amida yang ditentukan urutannya. Makromol. Biosci. 17, 1600152 (2017).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • DeSimone, J. M. Mengkooptasi hukum Moore: terapi, vaksin, dan partikel aktif antarmuka yang diproduksi melalui PRINT®. J. Kontrol. Lepaskan 240, 541 – 543 (2016).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Patel, AK dkk. Poliplex mRNA yang diformulasikan nano untuk produksi protein di epitel paru-paru. Adv. ibu. 31, 1805116 (2019). Studi ini mengeksplorasi penerapan NP polimer untuk pengiriman mRNA inhalasi, menyoroti potensi keuntungan polimer untuk nebulisasi melalui perakitan mandiri..

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Kalra, H. dkk. Vesiclepedia: ringkasan untuk vesikel ekstraseluler dengan anotasi komunitas yang berkelanjutan. PLoS Biol. 10, e1001450 (2012).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wahlgren, J. dkk. Eksosom plasma dapat mengantarkan RNA interferensi pendek eksogen ke monosit dan limfosit. Asam Nukleat Res. 40, e130 – e130 (2012).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alvarez-Erviti, L. dkk. Pengiriman siRNA ke otak tikus melalui injeksi eksosom yang ditargetkan secara sistemik. Nat. Bioteknol. 29, 341 – 345 (2011).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ståhl, A. dkk. Mekanisme baru transfer toksin bakteri dalam mikrovesikel yang berasal dari sel darah inang. Pathog PLoS. 11, e1004619 (2015).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Melamed, JR dkk. Nanopartikel lipid yang dapat terionisasi mengirimkan mRNA ke sel β pankreas melalui transfer gen yang dimediasi makrofag. Sci. Lanjut 9, eade1444 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, Q. dkk. ARMM sebagai platform serbaguna untuk pengiriman makromolekul intraseluler. Nat. Komunal. 9, 960 (2018).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Segel, M.et al. Protein mirip retrovirus mamalia PEG10 mengemas mRNA-nya sendiri dan dapat dibuat pseudotype untuk pengiriman mRNA. Ilmu 373, 882 – 889 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Elsharkasy, O.M. dkk. Vesikel ekstraseluler sebagai sistem penghantaran obat: mengapa dan bagaimana? Adv. Obat Deliv. Putaran. 159, 332 – 343 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Klein, D.dkk. Ligan centyrin untuk pengiriman siRNA ekstrahepatik. Mol. Ada. 29, 2053 – 2066 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Brown, KM dkk. Memperluas terapi RNAi ke jaringan ekstrahepatik dengan konjugat lipofilik. Nat. Bioteknol. 40, 1500 – 1508 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wels, M., Roels, D., Raemdonck, K., De Smedt, S. C. & Sauvage, F. Tantangan dan strategi penyampaian bahan biologis ke kornea. J. Kontrol. Lepaskan 333, 560 – 578 (2021).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Baran-Rachwalska, P. dkk. Pengiriman siRNA topikal ke kornea dan mata anterior oleh nanopartikel silikon-lipid hibrida. J. Kontrol. Lepaskan 326, 192 – 202 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Bogaert, B. dkk. Platform nanopartikel lipid untuk pengiriman mRNA melalui penggunaan kembali obat amfifilik kationik. J. Kontrol. Lepaskan 350, 256 – 270 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, H. M. & Woo, S. J. Pengiriman obat mata ke retina: inovasi saat ini dan perspektif masa depan. Ilmu farmasi 13, 108 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yiu, G.dkk. Suntikan AAV suprachoroidal dan subretinal menggunakan microneedles transscleral untuk pengiriman gen retinal pada primata bukan manusia. mol. Ada. Metode Klinik. Dev. 16, 179 – 191 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Weng, C. Y. Terapi gen voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna) subretinal bilateral. Oftalmol. Retin. 3, 450 (2019).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Jaskolka, MC dkk. Profil keamanan eksplorasi EDIT-101, terapi pengeditan gen CRISPR in vivo pertama pada manusia untuk degenerasi retina terkait CEP290. Menginvestasikan. Ophthalmol. Vis. Sci. 63, 2836–A0352 (2022).


    Google Scholar
     

  • Chirco, K. R., Martinez, C. & Lamba, D. A. Kemajuan dalam pengembangan pra-klinis terapi berbasis pengeditan gen untuk mengobati penyakit retina bawaan. Vis. Res. 209, 108257 (2023).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Leroy, BP dkk. Kemanjuran dan keamanan sepofarsen, oligonukleotida antisense RNA intravitreal, untuk pengobatan CEP290-associated Leber kongenital amaurosis (LCA10): studi fase 3 acak, bertopeng ganda, terkontrol palsu (ILLUMINATE). Menginvestasikan. Ophthalmol. Vis. Sci. 63, 4536-F0323 (2022).


    Google Scholar
     

  • Ammar, M. J., Hsu, J., Chiang, A., Ho, A. C. & Regillo, C. D. Terapi degenerasi makula terkait usia: ulasan. Saat ini. Pendapat. Oftalmol. 31, 215 – 221 (2020).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Goldberg, R. dkk. Kemanjuran pegcetacoplan intravitreal pada pasien dengan atrofi geografis (GA): hasil 12 bulan dari studi fase 3 OAKS dan DERBY. Menginvestasikan. Ophthalmol. Vis. Sci. 63, 1500 – 1500 (2022).


    Google Scholar
     

  • Shen, J. et al. Transfer gen suprachoroidal dengan nanopartikel nonviral. Sci. Lanjut 6, eaba1606 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Tan, G.dkk. Platform nano cangkang inti sebagai vektor nonviral untuk pengiriman gen yang ditargetkan ke retina. Akta Biomater. 134, 605 – 620 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Jin, J. dkk. Efek anti-inflamasi dan antiangiogenik dari pengiriman inhibitor angiogenik alami yang dimediasi nanopartikel. Selidiki. opthalmol. Vis. Sains. 52, 6230 (2011).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Keenan, T. D. L., Cukras, C. A. & Chew, E. Y. Degenerasi makula terkait usia: aspek epidemiologi dan klinis. Adv. Exp. Med. Biol. 1256, 1 – 31 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chen, G. dkk. Nanokapsul biodegradable menghasilkan kompleks ribonukleoprotein Cas9 untuk pengeditan genom in vivo. Nat. Nanoteknol. 14, 974 – 980 (2019).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Mirjalili Mohanna, SZ dkk. Pengiriman CRISPR RNP yang dimediasi LNP untuk pengeditan genom in vivo yang tersebar luas di kornea tikus. J. Kontrol. Lepaskan 350, 401 – 413 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Patel, S., Ryals, R.C., Weller, K.K., Pennesi, M.E. & Sahay, G. Lipid nanopartikel untuk pengiriman messenger RNA ke bagian belakang mata. J. Kontrol. Lepaskan 303, 91 – 100 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Matahari, D. dkk. Terapi gen non-virus untuk penyakit stargardt dengan nanopartikel rakitan sendiri ECO/pRHO-ABCA4. Mol. Ada. 28, 293 – 303 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Herrera-Barrera, M. dkk. Nanopartikel lipid yang dipandu peptida mengirimkan mRNA ke retina saraf hewan pengerat dan primata bukan manusia. Sci. Lanjut 9,eadd4623 (2023).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Huertas, A. dkk. Endotelium vaskular paru: konduktor orkestra pada penyakit pernapasan: sorotan dari penelitian dasar hingga terapi. Eur. bernafas. J 51, 1700745 (2018).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Hong, K.-H. dkk. Ablasi genetik dari Bmpr2 gen di endotel paru cukup untuk menjadi predisposisi hipertensi arteri pulmonal. Sirkulasi 118, 722 – 730 (2008).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dahlman, JE dkk. Pengiriman siRNA endotel in vivo menggunakan nanopartikel polimer dengan berat molekul rendah. Nat. Nanoteknol. 9, 648 – 655 (2014).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Cheng, Q. dkk. Nanopartikel penargetan organ selektif (SORT) untuk pengiriman mRNA spesifik jaringan dan pengeditan gen CRISPR-Cas Nat. Nanoteknol. 15, 313 – 320 (2020). Studi inovatif ini menemukan bahwa menggabungkan lipid bermuatan berbeda (SORT) ke dalam LNP empat komponen konvensional menggeser lokasi transfeksi mRNA di hati, limpa, dan paru-paru..

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dilliard, SA, Cheng, Q. & Siegwart, DJ Tentang mekanisme pengiriman mRNA spesifik jaringan dengan nanopartikel penargetan organ selektif. Proc Natl Acad. Sci. Amerika Serikat 118, e2109256118 (2021). Karya ini menyelidiki secara menyeluruh dampak lipid SORT yang ditambahkan ke LNP pada pembentukan mahkota biomolekuler pada permukaan NP dan perannya dalam mencapai transfeksi spesifik organ..

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kimura, S. & Harashima, H. Tentang mekanisme pengiriman gen selektif jaringan oleh nanopartikel lipid. J. Control. Melepaskan https://doi.org/10.1016/j.jconrel.2023.03.052 (2023).

  • Qiu, M. dkk. Pengiriman mRNA selektif paru-paru dari nanopartikel lipid sintetis untuk pengobatan limfangioleiomyomatosis paru. Proc Natl Acad. Sci. Amerika Serikat 119, e2116271119 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kaczmarek, JC dkk. Nanopartikel polimer-lipid untuk pengiriman mRNA secara sistemik ke paru-paru. Angew. Chem Int. Ed. 55, 13808 – 13812 (2016).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Shen, A. M. & Minko, T. Farmakokinetik nanoterapi inhalasi untuk pengiriman paru. J. Kontrol. Lepaskan 326, 222 – 244 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alton, EWFW dkk. Nebulisasi berulang pada produk non-viral CFTR terapi gen pada pasien dengan fibrosis kistik: uji coba fase 2b secara acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo. Pernafasan Lancet. Med. 3, 684 – 691 (2015).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, J.dkk. Rekayasa nanopartikel lipid untuk meningkatkan pengiriman mRNA intraseluler melalui inhalasi. ACS Nano 16, 14792 – 14806 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lokugamage, MP dkk. Optimalisasi nanopartikel lipid untuk pengiriman mRNA terapeutik nebulisasi ke paru-paru. Nat. Biomed. Eng 5, 1059 – 1068 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Qiu, Y. dkk. Pengiriman mRNA paru yang efektif dengan formulasi bubuk kering peptida KL4 sintetis PEGylated. J. Kontrol. Lepaskan 314, 102 – 115 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Popowski, KD dkk. Vaksin mRNA bubuk kering yang dapat dihirup berdasarkan vesikel ekstraseluler. hal 5, 2960 – 2974 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Telko, M.J. & Hickey, A.J. Formulasi inhaler bubuk kering. bernafas. peduli 50, 1209 (2005).


    Google Scholar
     

  • Li, B. dkk. Desain kombinatorial nanopartikel untuk pengiriman mRNA paru dan pengeditan genom. Nat. Bioteknol. https://doi.org/10.1038/s41587-023-01679-x (2023).

  • Fahy, J. V. & Dickey, B. F. Fungsi dan disfungsi lendir saluran napas. N. Engl. J. Med. 363, 2233 – 2247 (2010).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Schneider, CS dkk. Partikel nano yang tidak menempel pada lendir memberikan penghantaran obat yang seragam dan tahan lama ke saluran napas setelah inhalasi. Sci. Lanjut 3, e1601556 (2017).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Wang, J. dkk. Nanopartikel surfaktan-biomimetik paru mempotensiasi imunitas influenza heterosubtipik. Ilmu 367, eaau0810 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rock, J. R., Randell, S. H. & Hogan, B. L. M. Sel induk basal saluran napas: perspektif tentang perannya dalam homeostasis dan remodeling epitel. Dis. Model. mekanisme 3, 545 – 556 (2010).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Getts, DR dkk. Mikropartikel yang mengandung peptida ensefalitogenik menginduksi toleransi sel-T dan memperbaiki ensefalomielitis autoimun eksperimental. Nat. Bioteknol. 30, 1217 – 1224 (2012).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Leuschner, F. dkk. Pembungkaman siRNA terapeutik pada monosit inflamasi pada tikus. Nat. Bioteknol. 29, 1005 – 1010 (2011).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rojas, LA dkk. Vaksin neoantigen RNA yang dipersonalisasi merangsang sel T pada kanker pankreas. Alam 618, 144 – 150 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Bevers, S. dkk. Vaksin mRNA–LNP yang disesuaikan untuk imunisasi sistemik menginduksi kekebalan antitumor yang kuat dengan melibatkan sel kekebalan limpa. Mol. Ada. 30, 3078 – 3094 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Blanco, E., Shen, H. & Ferrari, M. Prinsip desain nanopartikel untuk mengatasi hambatan biologis untuk pemberian obat. Nat. Bioteknol. 33, 941 – 951 (2015).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kranz, LM dkk. Pengiriman RNA sistemik ke sel dendritik mengeksploitasi pertahanan antivirus untuk imunoterapi kanker. Alam 534, 396 – 401 (2016).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Liu, S.dkk. Fosfolipid terionisasi yang dapat mendestabilisasi membran untuk pengiriman mRNA selektif organ dan pengeditan gen CRISPR-Cas. Nat. ibu. 20, 701 – 710 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Fenton, OS dkk. Sintesis dan evaluasi biologis bahan lipid yang dapat terionisasi untuk pengiriman messenger RNA ke limfosit B secara in vivo. Adv. ibu. 29, 1606944 (2017).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Zhao, X. dkk. Lipidoid sintetik berbasis imidazol untuk pengiriman mRNA in vivo ke limfosit T primer. Angew. Chem Int. Ed. 59, 20083 – 20089 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • LoPresti, ST, Arral, ML, Chaudhary, N. & Whitehead, KA Penggantian lipid pembantu dengan alternatif bermuatan dalam nanopartikel lipid memfasilitasi pengiriman mRNA yang ditargetkan ke limpa dan paru-paru. J. Kontrol. Lepaskan 345, 819 – 831 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • McKinlay, C. J., Benner, N. L., Haabeth, O. A., Waymouth, R. M. & Wender, P. A. Peningkatan pengiriman mRNA ke dalam limfosit yang diaktifkan oleh perpustakaan bervariasi lipid dari transporter yang dapat dilepaskan yang mengubah muatan. Proc Natl Acad. Sci. Amerika Serikat 115, E5859 – E5866 (2018).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • McKinlay, CJ dkk. Transporter yang dapat dilepas (CART) yang mengubah biaya untuk pengiriman dan pelepasan mRNA pada hewan hidup. Proc Natl Acad. Sci. Amerika Serikat 114, E448 – E456 (2017).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ben-Akiva, E. dkk. Nanopartikel mRNA polimer lipofilik yang dapat terbiodegradasi untuk penargetan sel dendritik limpa bebas ligan untuk vaksinasi kanker. Proc Natl Acad. Sci. Amerika Serikat 120, e2301606120 (2023).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Tombácz, I. dkk. CD4 yang sangat efisien+ Penargetan sel T dan rekombinasi genetik menggunakan rekayasa CD4+ cell-homing mRNA–LNPs. Mol. Ada. 29, 3293 – 3304 (2021).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Rurik, JG dkk. Sel CAR T diproduksi in vivo untuk mengobati cedera jantung. Ilmu 375, 91 – 96 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, J., Eygeris, Y., Gupta, M. & Sahay, G. Vaksin mRNA yang dirakit sendiri. Adv. Obat Deliv. Putaran. 170, 83 – 112 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lindsay, KE et al. Visualisasi peristiwa awal dalam pengiriman vaksin mRNA pada primata non-manusia melalui PET-CT dan pencitraan inframerah-dekat. Nat. Biomed. Eng 3, 371 – 380 (2019). Studi perintis ini menyelidiki biodistribusi vaksin mRNA berbasis lipid setelah disuntikkan secara intramuskular ke primata non-manusia menggunakan probe radionuklida-dekat-inframerah ganda..

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alberer, M. et al. Keamanan dan imunogenisitas vaksin rabies mRNA pada orang dewasa yang sehat: uji klinis terbuka tanpa label, prospektif, pertama-dalam-manusia fase 1. Lanset 390, 1511 – 1520 (2017).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Laporan Penilaian: Comirnaty EMA/707383/2020 (Badan Obat Eropa, 2021); https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/comirnaty-epar-public-assessment-report_en.pdf

  • Laporan Penilaian: Vaksin COVID-19 Moderna EMA/15689/2021 (Badan Obat Eropa, 2021); https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/spikevax-previously-covid-19-vaccine-moderna-epar-public-assessment-report_en.pdf

  • Ke, X. dkk. Profil fisik dan kimia nanopartikel untuk penargetan limfatik. Adv. Obat Deliv. Putaran. 151-152, 72 – 93 (2019).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Hansen, K.C., D'Alessandro, A., Clement, C.C. & Santambrogio, L. Pembentukan, komposisi dan sirkulasi getah bening: perspektif proteomik. Int. Imunol. 27, 219 – 227 (2015).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chen, J.dkk. Pemberian vaksin kanker mRNA yang dimediasi oleh nanopartikel lipid yang menargetkan kelenjar getah bening menghasilkan CD8 yang kuat+ Respon sel T. Proc Natl Acad. Sci. Amerika Serikat 119, e2207841119 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Liu, S.dkk. Fosfolipidasi zwitterionik dari polimer kationik memfasilitasi pengiriman mRNA sistemik ke limpa dan kelenjar getah bening. Selai. Chem Soc. 143, 21321 – 21330 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sahin, U. dkk. Vaksin RNA mutanome yang dipersonalisasi memobilisasi kekebalan terapeutik polispesifik terhadap kanker. Alam 547, 222 – 226 (2017).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kreiter, S. dkk. Vaksinasi intranodal dengan rna pengkode antigen telanjang menghasilkan kekebalan antitumor profilaksis dan terapeutik yang kuat. Res kanker. 70, 9031 – 9040 (2010).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Penggemar, C.-H. dkk. Gelembung mikro pembawa gen terkonjugasi folat dengan ultrasound terfokus untuk pembukaan sawar darah-otak secara bersamaan dan pengiriman gen lokal. Biomaterial 106, 46 – 57 (2016).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yu, YJ dkk. Meningkatkan serapan antibodi terapeutik di otak dengan mengurangi afinitasnya terhadap target transcytosis. Sci. Terjemahkan. Med. 3, 84ra44 (2011).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Yu, YJ dkk. Antibodi bispesifik terapeutik melintasi sawar darah-otak pada primata bukan manusia. Sci. Terjemahkan. Med. 6, 261ra154 (2014).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Kariolis, MS dkk. Pengiriman protein terapeutik ke otak menggunakan kendaraan pengangkut penghalang darah-otak fragmen Fc pada tikus dan monyet. Sci. Terjemahkan. Med. 12,eaay1359 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ullman, JC dkk. Pengiriman otak dan aktivitas enzim lisosom menggunakan kendaraan pengangkut penghalang darah-otak pada tikus. Sci. Terjemahkan. Med. 12,eaay1163 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ma, F. dkk. Lipidoid yang diturunkan dari neurotransmitter (NT-lipidoid) untuk meningkatkan pengiriman otak melalui injeksi intravena. Sci. Lanjut 6, ebb4429 (2020). Studi ini menunjukkan bahwa merancang lipid untuk meniru neurotransmiter dan menggabungkannya ke dalam NP dapat meningkatkan pengiriman asam nukleat dan protein ke otak setelah injeksi IV.

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhou, Y. dkk. Nanomedis siRNA yang menembus sawar darah-otak untuk terapi penyakit Alzheimer. Sci. Lanjut 6, eabc7031 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Li, W. dkk. Pengiriman siRNA yang tidak bergantung pada patofisiologi BBB pada cedera otak traumatis. Sci. Lanjut 7, eabd6889 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Nance, EA dkk. Lapisan poli(etilen glikol) yang padat meningkatkan penetrasi nanopartikel polimer besar di dalam jaringan otak. Sci. Terjemahkan. Med. 4, 149ra119 (2012).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Thorne, R. G. & Nicholson, C. Analisis difusi in vivo dengan titik kuantum dan dekstrans memprediksi lebar ruang ekstraseluler otak. Proc Natl Acad. Sci. Amerika Serikat 103, 5567 – 5572 (2006).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, M.dkk. Pengiriman messenger RNA yang mereplikasi diri ke otak untuk pengobatan stroke iskemik. J. Kontrol. Lepaskan 350, 471 – 485 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Willerth, S. M. & Sakiyama-Elbert, S. E. Pendekatan rekayasa jaringan saraf menggunakan perancah untuk pengiriman obat. Adv. Obat Deliv. Putaran. 59, 325 – 338 (2007).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Saucier-Sawyer, JK dkk. Distribusi nanopartikel polimer melalui pengiriman yang ditingkatkan secara konveksi ke tumor otak. J. Control. Melepaskan 232, 103 – 112 (2016).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dhaliwal, H. K., Fan, Y., Kim, J. & Amiji, M. M. Pengiriman intranasal dan transfeksi terapi mRNA di otak menggunakan liposom kationik. Mol. Pharm 17, 1996 – 2005 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Frangoul, H. dkk. Pengeditan gen CRISPR – Cas9 untuk penyakit sel sabit dan β-thalassemia. N. Engl. J. Med. 384, 252 – 260 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Hirabayashi, H. & Fujisaki, J. Sistem penghantaran obat spesifik tulang: pendekatan melalui modifikasi kimiawi dari agen pencari tulang. klinik Farmakokinet. 42, 1319 – 1330 (2003).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, G., Mostafa, N. Z., Incani, V., Kucharski, C. & Uludağ, H. Nanopartikel lipid yang dihiasi bifosfonat dirancang sebagai pembawa obat untuk penyakit tulang. J. Biomed. Mater. Res. SEBUAH 100, 684 – 693 (2012).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Giger, EV dkk. Pengiriman gen dengan nanopartikel kalsium fosfat yang distabilkan bifosfonat. J. Kontrol. Lepaskan 150, 87 – 93 (2011).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Xue, L. dkk. Desain rasional bahan mirip lipid bifosfonat untuk pengiriman mRNA ke lingkungan mikro tulang. Selai. Chem Soc. 144, 9926 – 9937 (2022). Studi ini mengusulkan bahwa peningkatan desain lipid untuk meniru bifosfat dapat meningkatkan pengiriman mRNA yang dimediasi LNP ke lingkungan mikro tulang setelah injeksi IV.

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Liang, C. dkk. Nanopartikel lipid yang difungsikan Aptamer menargetkan osteoblas sebagai strategi anabolik tulang berbasis interferensi RNA baru. Nat. Med. 21, 288 – 294 (2015).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Zhang, Y., Wei, L., Miron, R. J., Shi, B. & Bian, Z. Pembentukan tulang anabolik melalui sistem pengiriman penargetan tulang spesifik lokasi dengan mengganggu ekspresi semaphorin 4D. J. Penambang Tulang. Res. 30, 286 – 296 (2015).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, G. dkk. Sistem pengiriman yang menargetkan permukaan pembentukan tulang untuk memfasilitasi terapi anabolik berbasis RNAi. Nat. Med. 18, 307 – 314 (2012).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Shi, D., Toyonaga, S. & Anderson, D. G. Pengiriman RNA in vivo ke sel induk hematopoietik dan sel progenitor melalui nanopartikel lipid yang ditargetkan. Nano Lett. 23, 2938 – 2944 (2023).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sagu, CD dkk. Nanopartikel yang mengantarkan RNA ke sumsum tulang diidentifikasi oleh evolusi terarah in vivo. Selai. Chem Soc. 140, 17095 – 17105 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, X., Li, Y., Chen, Y. E., Chen, J. & Ma, P. X. Perancah 3D bebas sel dengan pengiriman dua tahap miRNA-26a untuk meregenerasi cacat tulang berukuran kritis. Nat. Komunal. 7, 10376 (2016).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, P. dkk. Induksi jaringan tulang in vivo dengan matriks kolagen-nanohidroksiapatit beku-kering yang diisi dengan lipopolyplex mRNA BMP2/NS1. J. Kontrol. Lepaskan 334, 188 – 200 (2021).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Athirasala, A. dkk. Kekakuan matriks mengatur pengiriman nanopartikel-mRNA lipid dalam hidrogel yang sarat sel. Nanomed. nanoteknologi. Biol. Med. 42, 102550 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Nims, R. J., Pferdehirt, L. & Guilak, F. Mechanogenetics: memanfaatkan mekanobiologi untuk rekayasa seluler. Curr. pendapat. Bioteknologi. 73, 374 – 379 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • O'Driscoll, C. M., Bernkop-Schnürch, A., Friedl, J. D., Préat, V. & Jannin, V. Pemberian terapi berbasis asam nukleat non-viral secara oral—apakah kita punya nyali untuk ini? Eur. J. Farmasi. Sci. 133, 190 – 204 (2019).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Ball, R. L., Bajaj, P. & Whitehead, K. A. Pengiriman oral nanopartikel lipid siRNA: nasib di saluran pencernaan. Sci. Reputasi. 8, 2178 (2018).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Attarwala, H., Han, M., Kim, J. & Amiji, M. Terapi asam nukleat oral menggunakan sistem pengiriman multi-kompartemen. Wiley Interdiscip. Pdt. Nanomed. Nanobiotechnol. 10, e1478 (2018).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Abramson, A.dkk. Sistem berorientasi diri yang dapat ditelan untuk pengiriman makromolekul secara oral. Ilmu 363, 611 – 615 (2019).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Abramson, A.dkk. Pengiriman mRNA oral menggunakan suntikan jaringan gastrointestinal yang dimediasi kapsul. hal 5, 975 – 987 (2022). Studi ini menunjukkan potensi pengiriman NP PBAE yang mengandung mRNA langsung ke submukosa lambung menggunakan pil robotik yang dikonsumsi secara oral..

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Boneka, S. dkk. Wilayah dan tipe sel menyelesaikan peta proteomik kuantitatif jantung manusia. Nat. Komunal. 8, 1469 (2017).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Xin, M., Olson, E. N. & Bassel-Duby, R. Memperbaiki patah hati: perkembangan jantung sebagai dasar regenerasi dan perbaikan jantung orang dewasa. Nat. Rev. Mol. Biol Sel. 14, 529 – 541 (2013).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zangi, L. dkk. MRNA yang dimodifikasi mengarahkan nasib sel-sel progenitor jantung dan menginduksi regenerasi pembuluh darah setelah infark miokard. Nat. Bioteknol. 31, 898 – 907 (2013).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Tang, R., Long, T., Lui, KO, Chen, Y. & Huang, Z.-P. Peta jalan untuk memperbaiki jantung: jaringan pengatur RNA pada penyakit jantung. mol. Ada. Asam nukleat 20, 673 – 686 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Han, P. dkk. RNA nonkode yang panjang melindungi jantung dari hipertrofi patologis. Alam 514, 102 – 106 (2014).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Anttila, V. dkk. Injeksi VEGF mRNA intramiokard langsung pada pasien yang menjalani pencangkokan bypass arteri koroner. Mol. Ada. 31, 866 – 874 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Täubel, J. dkk. Terapi antisense baru yang menargetkan microRNA-132 pada pasien dengan gagal jantung: hasil penelitian acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo fase 1b yang pertama pada manusia. eur. hati J 42, 178 – 188 (2021).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Nishiyama, T. dkk. Pengeditan genom yang tepat dari mutasi patogen di RBM20 menyelamatkan kardiomiopati dilatasi. Sci. Terjemahkan. Med. 14, eade1633 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Reichart, D. dkk. Pengeditan genom in vivo yang efisien mencegah kardiomiopati hipertrofik pada tikus Nat. Med. 29, 412 – 421 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chai, AC dkk. Koreksi pengeditan dasar kardiomiopati hipertrofik pada kardiomiosit manusia dan tikus yang dimanusiakan. Nat. Med. 29, 401 – 411 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rubin, J. D. & Barry, M. A. Meningkatkan terapi molekuler di ginjal. mol. Diagnosis. Ada. 24, 375 – 396 (2020).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Oroojalian, F. dkk. Kemajuan terkini dalam sistem penghantaran obat berbasis nanoteknologi untuk ginjal. J. Kontrol. Lepaskan 321, 442 – 462 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Jiang, D. dkk. Struktur nano origami DNA dapat menunjukkan serapan ginjal yang istimewa dan meringankan cedera ginjal akut. Nat. Biomed. Eng 2, 865 – 877 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Xu, Y. dkk. Antena nano origami DNA aktif fotoakustik NIR-II untuk diagnosis dini dan terapi cerdas cedera ginjal akut. Selai. Chem Soc. 144, 23522 – 23533 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Stribley, J. M., Rehman, K. S., Niu, H. & Christman, G. M. Terapi gen dan pengobatan reproduksi. Subur. Steril. 77, 645 – 657 (2002).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Boekelheide, K. & Sigman, M. Apakah terapi gen untuk pengobatan infertilitas pria layak dilakukan? Nat. Klinik. Praktek. Urol. 5, 590 – 593 (2008).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rodríguez-Gascón, A., del Pozo-Rodríguez, A., Isla, A. & Solinís, M. A. Terapi gen vagina. Adv. Obat Deliv. Putaran. 92, 71 – 83 (2015).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Lindsay, KE dkk. Penghantaran mRNA sintetik dalam bentuk aerosol ke mukosa vagina menghasilkan ekspresi antibodi penetralisir HIV yang tahan lama. Mol. Ada. 28, 805 – 819 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Poley, M.dkk. Partikel nano terakumulasi dalam sistem reproduksi wanita selama ovulasi yang mempengaruhi pengobatan kanker dan kesuburan. ACS Nano 16, 5246 – 5257 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • DeWeerdt, S. Terapi gen prenatal menawarkan penyembuhan sedini mungkin. Alam 564, S6 – S8 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Palanki, R., Peranteau, W. H. & Mitchell, M. J. Teknologi penyampaian untuk terapi gen dalam rahim. Adv. Obat Deliv. Putaran. 169, 51 – 62 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Riley, RS dkk. Nanopartikel lipid yang dapat terionisasi untuk pengiriman mRNA dalam rahim. Sci. Lanjut 7, 1028 – 1041 (2021).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Swingle, KL dkk. Cairan ketuban menstabilkan nanopartikel lipid untuk pengiriman mRNA intra-amniotik dalam rahim. J. Kontrol. Lepaskan 341, 616 – 633 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ricciardi, AS dkk. Pengiriman nanopartikel dalam rahim untuk pengeditan genom spesifik lokasi. Nat. Komunal. 9, 2481 (2018). Penelitian ini menyajikan dalam rahim pengeditan gen mutasi β-thalassemia penyebab penyakit pada janin tikus.

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Chaudhary, N. dkk. Struktur nanopartikel lipid dan rute pengiriman selama kehamilan menentukan potensi mRNA, imunogenisitas, dan kesehatan ibu dan keturunannya. Pracetak di bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.02.15.528720 (2023).

  • Muda, R.E. dkk. Komposisi nanopartikel lipid mendorong pengiriman mRNA ke plasenta. Pracetak di bioRxiv https://doi.org/10.1101/2022.12.22.521490 (2022).

  • Swingle, KL dkk. Nanopartikel lipid yang dapat terionisasi untuk pengiriman mRNA in vivo ke plasenta selama kehamilan. Selai. Chem Soc. 145, 4691 – 4706 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lan, Y. dkk. Perkembangan terkini terapi gen berbasis AAV untuk gangguan telinga bagian dalam. Gene Ther. 27, 329 – 337 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Delmaghani, S. & El-Amraoui, A. Terapi gen telinga bagian dalam mulai berkembang: janji saat ini dan tantangan masa depan. J. Clin. Med. 9, 2309 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, L., Kempton, J. B. & Brigande, J. V. Terapi gen pada model tikus tuli dan disfungsi keseimbangan. Depan. Mol. Neurosci. 11, 300 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Du, X. dkk. Regenerasi sel rambut koklea dan pemulihan pendengaran melalui dia1 modulasi dengan nanopartikel siRNA pada kelinci percobaan dewasa. Mol. Ada. 26, 1313 – 1326 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Gao, X. dkk. Pengobatan gangguan pendengaran autosomal dominan dengan pemberian agen pengedit genom secara in vivo. Alam 553, 217 – 221 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Jero, J.dkk. Pengiriman gen koklea melalui membran jendela bundar utuh pada tikus. Bersenandung. Gene Ther. 12, 539 – 548 (2001).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Egeblad, M., Nakasone, E. S. & Werb, Z. Tumor sebagai organ: jaringan kompleks yang berinteraksi dengan seluruh organisme. Dev. Sel 18, 884 – 901 (2010).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • El-Sawy, H. S., Al-Abd, A. M., Ahmed, T. A., El-Say, K. M. & Torchilin, V. P. Sistem pengiriman obat arsitektur nano yang responsif terhadap rangsangan ke lingkungan mikro tumor padat: perspektif masa lalu, sekarang, dan masa depan. ACS Nano 12, 10636 – 10664 (2018).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Hansen, AE dkk. Penjelasan berbasis tomografi emisi positron tentang peningkatan permeabilitas dan efek retensi pada anjing penderita kanker menggunakan liposom tembaga-64. ACS Nano 9, 6985 – 6995 (2015).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhou, Q. dkk. Konjugat polimer-obat yang dapat diaktifkan oleh enzim menambah penetrasi tumor dan kemanjuran pengobatan. Nat. Nanoteknol. 14, 799 – 809 (2019).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sindhwani, S. dkk. Masuknya nanopartikel ke dalam tumor padat. Nat. ibu. 19, 566 – 575 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wilhelm, S. et al. Analisis pengiriman nanopartikel ke tumor. Nat. Pdt. 1, 16014 (2016). Tinjauan ini mengeksplorasi secara mendalam kemungkinan faktor di balik tidak efektifnya penargetan tumor pada NP, dan mengungkap bahwa hanya sebagian kecil dari dosis NP yang diberikan dapat mencapai tumor padat..

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Schroeder, A. dkk. Mengobati kanker metastatik dengan nanoteknologi. Nat. Rev. kanker 12, 39 – 50 (2012).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chan, W. C. W. Prinsip pengiriman nanopartikel ke tumor padat. Depan BME. 4, 0016 (2023). Tinjauan ini menguraikan prinsip-prinsip utama dalam merancang NP yang menargetkan tumor, dengan mempertimbangkan analisis tingkat makro dan mikro terhadap lingkungan di sekitar NP dan atribut fisikokimianya..

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kingston, BR dkk. Sel endotel spesifik mengatur masuknya partikel nano ke tumor padat. ACS Nano 15, 14080 – 14094 (2021).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Boehnke, N. dkk. Skrining yang dikumpulkan secara paralel secara besar-besaran mengungkapkan faktor penentu genom pengiriman nanopartikel. Ilmu 377, eabm5551 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Li, Y. dkk. Nanopartikel onkolitik multifungsi menghasilkan RNA IL-12 yang dapat mereplikasi diri untuk menghilangkan tumor yang sudah ada dan kekebalan sistemik yang prima. Nat. Kanker 1, 882 – 893 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Hotz, C. dkk. Pengiriman sitokin berkode mRNA secara lokal meningkatkan kekebalan antitumor dan pemberantasan tumor di berbagai model tumor praklinis. Sci. Terjemahkan. Med. 13, eabc7804 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Li, W. dkk. Nanopartikel biomimetik mengirimkan mRNA yang mengkode reseptor kostimulasi dan meningkatkan imunoterapi kanker yang dimediasi sel T. Nat. Komunal. 12, 7264 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Van Lint, S.dkk. Pengiriman mRNA TriMix intratumoral menghasilkan aktivasi sel T dengan presentasi silang sel dendritik. Immunol kanker. Res. 4, 146 – 156 (2016).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Oberli, MA dkk. Pengiriman mRNA berbantuan nanopartikel lipid untuk imunoterapi kanker yang manjur. Nano Lett. 17, 1326 – 1335 (2017).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Huayamares, SG dkk. Layar throughput tinggi mengidentifikasi nanopartikel lipid yang secara istimewa mengirimkan mRNA ke tumor manusia secara in vivo. J. Kontrol. Lepaskan 357, 394 – 403 (2023).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Vetter, V. C. & Wagner, E. Menargetkan terapi berbasis asam nukleat untuk tumor: tantangan dan strategi untuk poliplex. J. Kontrol. Lepaskan 346, 110 – 135 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yong, S.dkk. Peningkatan nanoterapi lipid bertarget ganda untuk kemo-imunoterapi kanker. Adv. ibu. 34, 2106350 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kedmi, R.et al. Platform modular untuk terapi RNAi yang ditargetkan. Nat. Nanoteknol. 13, 214 – 219 (2018). Penelitian ini mengembangkan platform pengiriman RNA berbasis ligan yang modular yang menghindari konjugasi kimia antibodi dengan menggunakan penghubung yang mengikat wilayah Fc, memastikan orientasi antibodi yang tepat pada permukaan NP..

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Mitchell, MJ dkk. Merekayasa nanopartikel presisi untuk penghantaran obat. Nat. Pdt. Obat Diskusikan. 20, 101 – 124 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Adachi, K., Enoki, T., Kawano, Y., Veraz, M. & Nakai, H. Menggambar peta fungsional resolusi tinggi dari kapsid virus terkait adeno dengan pengurutan paralel besar-besaran. Nat. Komunal. 5, 3075 (2014).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Dahlman, JE dkk. Nanopartikel berkode untuk throughput tinggi in vivo penemuan terapi yang ditargetkan. Proc Natl Acad. Sci. Amerika Serikat 114, 2060 – 2065 (2017). Karya ini menyajikan kemampuan luar biasa dari barcode DNA dan pengurutan mendalam dalam melakukan penyaringan NP dengan throughput tinggi, menilai efektivitasnya dalam pengiriman gen spesifik target secara in vivo..

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Da Silva Sanchez, AJ dkk. Barcoding universal memprediksi pengiriman nanopartikel lipid independen ApoE in vivo. Nano Lett. 22, 4822 – 4830 (2022).


    Google Scholar
     

  • Guimaraes, PPG dkk. Nanopartikel lipid yang dapat terionisasi yang merangkum mRNA berkode untuk mempercepat penyaringan pengiriman in vivo. J. Kontrol. Lepaskan 316, 404 – 417 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dobrowolski, C. dkk. Pembacaan multiomik sel tunggal nanopartikel mengungkapkan bahwa heterogenitas sel mempengaruhi pengiriman RNA pembawa pesan yang dimediasi nanopartikel lipid. Nat. Nanoteknol. 17, 871 – 879 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rhym, LH, Manan, RS, Koller, A., Stephanie, G. & Anderson, DG Kode batang mRNA pengkode peptida untuk skrining in vivo throughput tinggi dari perpustakaan nanopartikel lipid untuk pengiriman mRNA. Nat. Biomed. Eng 7, 901 – 910 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Stoeckius, M.et al. Pengukuran epitop dan transkriptom simultan dalam sel tunggal. Nat. Metode 14, 865 – 868 (2017).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Keenum, MC dkk. Transkriptomik epitop sel tunggal mengungkap kinetika respons stroma paru dan sel imun terhadap agonis RIG-I dan TLR4 yang dikirimkan nanopartikel. Biomaterial 297, 122097 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Grandi, F. C., Modi, H., Kampman, L. & Corces, M. R. Profil aksesibilitas Chromatin oleh ATAC-seq. Nat. Protoc. 17, 1518 – 1552 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rao, N., Clark, S. & Habern, O. Menjembatani genomik dan patologi jaringan: 10x Genomics mengeksplorasi batas-batas baru dengan Solusi Ekspresi Gen Spasial Visium. Genet. bahasa Inggris Bioteknologi. Berita 40, 50 – 51 (2020).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Francia, V., Schiffelers, RM, Cullis, PR & Witzigmann, D. Korona biomolekuler nanopartikel lipid untuk terapi gen. Biokonjug. Chem 31, 2046 – 2059 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Shao, D. dkk. HBFP: gudang baru untuk proteom cairan tubuh manusia. Basis Data 2021, baab065 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Greener, J.G., Kandathil, S.M., Moffat, L. & Jones, D. T. Panduan pembelajaran mesin untuk ahli biologi. Nat. Rev. Mol. Biol Sel. 23, 40 – 55 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, H. dkk. Algoritma untuk desain mRNA yang dioptimalkan meningkatkan stabilitas dan imunogenisitas. Alam 621, 396 – 403 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, W. dkk. Prediksi nanopartikel lipid untuk vaksin mRNA dengan algoritma pembelajaran mesin. Akta Farmasi. Dosa. B 12, 2950 – 2962 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Xu, Y. dkk. Platform AGILE: pendekatan berbasis pembelajaran mendalam untuk mempercepat pengembangan LNP untuk pengiriman mRNA. Pracetak di bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.06.01.543345 (2023). Karya ini mengimplementasikan kecerdasan buatan dalam desain lipid terionisasi untuk pengiriman mRNA intramuskular.

  • Gong, D.dkk. Prediksi fungsi struktur terpandu pembelajaran mesin memungkinkan penyaringan nanopartikel silico untuk pengiriman gen polimer. Akta Biomater. 154, 349 – 358 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Reker, D. dkk. Desain throughput tinggi yang dipandu secara komputasi dari nanopartikel obat yang dirakit sendiri. Nat. Nanoteknol. 16, 725 – 733 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yamankurt, G. dkk. Eksplorasi ruang desain pengobatan nano dengan penyaringan throughput tinggi dan pembelajaran mesin. Nat. Biomed. Eng 3, 318 – 327 (2019).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lazarovits, J. dkk. Pembelajaran yang diawasi dan spektrometri massa memprediksi nasib bahan nano secara in vivo. ACS Nano 13, 8023 – 8034 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Teman baik, I. dkk. Jaringan permusuhan generatif. Komun. ACM 63, 139 – 144 (2020).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Repecka, D. dkk. Memperluas ruang urutan protein fungsional menggunakan jaringan permusuhan generatif. Nat. Mesin Intell. 3, 324 – 333 (2021).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • De Backer, L., Cerrada, A., Pérez-Gil, J., De Smedt, S. C. & Raemdonck, K. Materi yang terinspirasi bio dalam pemberian obat: mengeksplorasi peran surfaktan paru dalam terapi inhalasi siRNA. J. Kontrol. Lepaskan 220, 642 – 650 (2015).


    Google Scholar
     

  • Stempel Waktu:

    Lebih dari Nanoteknologi Alam