Berinvestasi dalam Terapi Orbital

Berinvestasi dalam Terapi Orbital

Stempel Waktu: 26 April 2023 3
Node Sumber: 2611685

“Fakta bahwa protein tidak disintesis secara langsung pada gen menuntut keberadaan pembawa informasi antara…yang menerima informasi genetik dari gen dalam bentuk perantara yang tidak stabil…sejenis molekul RNA khusus, atau 'messenger RNA'.” 

– Brenner, Jacobson, dan Meselson dkk, Alam, 1961

Saat pandemi COVID melanda, vaksin mRNA yang menyelamatkan jiwa tiba-tiba menjadi sorotan global. Tetapi konsep menggunakan RNA–“pembawa informasi” biologis yang efisien dan elegan dari alam–untuk kepentingan pasien telah memesona sekaligus merendahkan para ilmuwan selama beberapa dekade. Pada prinsipnya, obat-obatan RNA dapat mengubah sel apa pun dalam tubuh pasien menjadi pabrik produksi protein sesuai pilihan kita. RNA dapat digunakan untuk melatih sistem kekebalan kita, mengganti protein yang hilang, memprogram ulang sel, memperkenalkan editor genetik, dan banyak lagi. Obat-obatan RNA dapat diprogram, dipersonalisasi, dan ya-bahkan "dicetak" dengan kecepatan rekor.

Dalam beberapa tahun terakhir, kemajuan luar biasa telah dibuat di bidang terapi RNA di banyak laboratorium akademik, perusahaan bioteknologi, dan tim interdisipliner. Obat-obatan RNA generasi pertama mengeluarkan serangkaian risiko eksistensial, termasuk sintesis RNA berskala, pengiriman melewati lapisan ganda lipid, perlindungan dari enzim pengurai RNA, dan menghindari imunogenisitas. Lebih dari 12 miliar dosis dari vaksin mRNA COVID-19 kini telah diberikan di 184 negara. Katalin Karikó dan Drew Weissman (salah satu pendiri Orbital Therapeutics) diakui dengan penghargaan Penghargaan Laskar 2021 untuk menemukan modifikasi mRNA yang menghindari aktivasi kekebalan dan meningkatkan efisiensi produksi protein. Bidang obat-obatan RNA sekarang sedang mengalami a kebangunan.

Seperti yang sering terjadi setelah terobosan teknologi mendasar di bidang apa pun, kami sekarang melihat laju inovasi dalam obat-obatan RNA semakin cepat. (Sebagai contoh lain, pikirkan pasar PC setelah IBM; sektor biotek setelah Genentech memelopori penggunaan DNA rekombinan; bidang terapi gen AAV setelah pekerjaan yang dilakukan di CHOP/Spark menuju persetujuan pertama; atau yang terbaru, bidang startups memajukan aplikasi AI generatif setelah peluncuran GPT-4 OpenAI.) Menyusul kemenangan awal di lapangan, puluhan universitas telah menciptakan pusat-pusat khusus untuk biologi RNA dan terapi. Investasi R&D Biofarma dalam modalitas berbasis RNA terus berlanjut meningkat, dan kumpulan ilmuwan berbakat dengan keahlian RNA yang mendalam berkembang dengan cepat. Keakraban peraturan dengan obat-obatan RNA, juga siap untuk mengkatalisasi kecepatan lebih lanjut. Ini semua adalah penarik khusus untuk pendiri startup – terutama mereka yang telah menjadi inovator asli di lapangan.

Seperti yang sering terjadi setelah terobosan teknologi mendasar di bidang apa pun, kami sekarang melihat laju inovasi dalam obat-obatan RNA semakin cepat. Klik Untuk Tweet

Masukkan Orbital Therapeutics, dipimpin oleh CEO Pino Ciaramella. Pino adalah contoh luar biasa dari a CEO pendiri (profil yang kami sukai!) di biotek, yang keahliannya sendiri memungkinkan perusahaan untuk melihat-lihat sudut dan membangun apa yang disebut Ben Horowitz sebagai "piramida pengetahuan" (lihat posting blog yang ditautkan untuk mempelajari ini). Sebelum mendirikan Orbital, Pino menjabat sebagai CSO di Beam Therapeutics (mitra strategis Orbital dan juga perusahaan dengan kemampuan RNA yang mendalam–di Beam, editor dasar diperkenalkan ke dalam sel sebagai mRNA!). Sebelumnya, Pino adalah CSO divisi penyakit menular di Moderna, di mana dia memimpin pipeline vaksin mRNA awal perusahaan dan pengajuan IND pertama. Saat kami mengenal Pino, kami tahu kami harus mendukung Orbital: dia mengutamakan sains dalam strateginya, sangat berfokus pada produk, tetapi juga ambisius dalam tujuannya untuk membangun platform teknologi RNA pertama yang memanfaatkan ilmu data dan otomatisasi di setiap langkah. Dalam pengalaman kami, ini adalah kombinasi sifat yang langka.

Orbital mengambil keuntungan dari apa yang sudah diketahui, tetapi juga berinovasi dengan urgensi untuk membuat terapi berbasis RNA berdampak dan dapat diakses oleh pasien yang jauh lebih luas di seluruh dunia. Untuk melakukan ini, perusahaan telah mengumpulkan sekelompok pendiri luar biasa yang membawa teknologi inti yang dapat memecahkan beberapa tantangan terberat di lapangan, yaitu memperpanjang daya tahan (diperlukan untuk membuka kunci aplikasi baru tanpa dosis ulang yang sering), mengendalikan imunogenisitas , dan mencapai akses tipe sel baru (terutama pengiriman jaringan ekstrahepatik).

Orbital mengambil keuntungan dari apa yang sudah diketahui, tetapi juga berinovasi dengan urgensi untuk membuat terapi berbasis RNA berdampak dan dapat diakses oleh pasien yang jauh lebih luas di seluruh dunia. Klik Untuk Tweet

Kami telah mengenal (dan bahkan sebelumnya mendukung!) beberapa pendiri akademik–sebenarnya, kami juga merupakan investor benih di CircBio, sebuah perusahaan teknologi yang sekarang dimiliki Orbital diperoleh. Kami sangat menghargai pola pikir teknik iteratif yang dibawa tim ke tujuan utama–platform modular dengan throughput tinggi yang dibuat untuk menyaring RNA sirkular sintetik untuk daya tahan yang lebih lama di lab Stanford dari salah satu pendiri Orbital Howard Chang adalah contoh yang bagus, diakui baru-baru ini di sampul Bioteknologi Alam (ditampilkan di bawah!). Setiap bagian dari obat RNA – dari struktur RNA, ke urutan pengaturan, ke kendaraan pengiriman, hingga manufaktur – dapat menerima penyaringan, pembelajaran mesin, dan pengoptimalan desain untuk menyesuaikan sifat terapeutik yang tepat yang diperlukan untuk membuka kunci aplikasi klinis baru . Ini adalah rangkaian yang sangat menarik biologi teknik tantangan untuk diatasi.

Merupakan hak istimewa yang luar biasa untuk bekerja dengan tim pendiri Orbital dan sindikat investor, dan untuk melayani di dewan direksi perusahaan. Jika misi membangun masa depan obat-obatan RNA menggairahkan Anda, pertimbangkan bergabung dengan Orbit kami!

***

Pandangan yang diungkapkan di sini adalah pandangan individu AH Capital Management, LLC (“a16z”) yang dikutip dan bukan pandangan a16z atau afiliasinya. Informasi tertentu yang terkandung di sini telah diperoleh dari sumber pihak ketiga, termasuk dari perusahaan portofolio dana yang dikelola oleh a16z. Meskipun diambil dari sumber yang dipercaya dapat dipercaya, a16z belum memverifikasi informasi tersebut secara independen dan tidak membuat pernyataan tentang keakuratan informasi yang bertahan lama atau kesesuaiannya untuk situasi tertentu. Selain itu, konten ini mungkin termasuk iklan pihak ketiga; a16z belum meninjau iklan tersebut dan tidak mendukung konten iklan apa pun yang terkandung di dalamnya.

Konten ini disediakan untuk tujuan informasi saja, dan tidak boleh diandalkan sebagai nasihat hukum, bisnis, investasi, atau pajak. Anda harus berkonsultasi dengan penasihat Anda sendiri mengenai hal-hal itu. Referensi ke sekuritas atau aset digital apa pun hanya untuk tujuan ilustrasi, dan bukan merupakan rekomendasi investasi atau penawaran untuk menyediakan layanan konsultasi investasi. Selanjutnya, konten ini tidak ditujukan atau dimaksudkan untuk digunakan oleh investor atau calon investor mana pun, dan dalam keadaan apa pun tidak dapat diandalkan saat membuat keputusan untuk berinvestasi dalam dana yang dikelola oleh a16z. (Penawaran untuk berinvestasi dalam dana a16z hanya akan dilakukan dengan memorandum penempatan pribadi, perjanjian berlangganan, dan dokumentasi lain yang relevan dari dana tersebut dan harus dibaca secara keseluruhan.) Setiap investasi atau perusahaan portofolio yang disebutkan, dirujuk, atau dijelaskan tidak mewakili semua investasi dalam kendaraan yang dikelola oleh a16z, dan tidak ada jaminan bahwa investasi tersebut akan menguntungkan atau bahwa investasi lain yang dilakukan di masa depan akan memiliki karakteristik atau hasil yang serupa. Daftar investasi yang dilakukan oleh dana yang dikelola oleh Andreessen Horowitz (tidak termasuk investasi yang penerbitnya tidak memberikan izin kepada a16z untuk mengungkapkan secara publik serta investasi yang tidak diumumkan dalam aset digital yang diperdagangkan secara publik) tersedia di https://a16z.com/investments /.

Bagan dan grafik yang disediakan di dalamnya hanya untuk tujuan informasi dan tidak boleh diandalkan saat membuat keputusan investasi apa pun. Kinerja masa lalu tidak menunjukkan hasil di masa depan. Konten berbicara hanya pada tanggal yang ditunjukkan. Setiap proyeksi, perkiraan, prakiraan, target, prospek, dan/atau pendapat yang diungkapkan dalam materi ini dapat berubah tanpa pemberitahuan dan mungkin berbeda atau bertentangan dengan pendapat yang diungkapkan oleh orang lain. Silakan lihat https://a16z.com/disclosures untuk informasi penting tambahan.

Stempel Waktu:

Lebih dari Andreessen Horowitz