कक्षीय चिकित्सा विज्ञान में निवेश

"तथ्य यह है कि प्रोटीन को सीधे जीन पर संश्लेषित नहीं किया जाता है, एक मध्यवर्ती सूचना वाहक के अस्तित्व की मांग करता है... जो एक अस्थिर मध्यवर्ती के रूप में जीन से आनुवंशिक जानकारी प्राप्त करता है... एक विशेष प्रकार का आरएनए अणु, या 'मैसेंजर आरएनए'।" 

- ब्रेनर, जैकबसन, और मेसेल्सन एट अल, प्रकृति, 1961

जब कोविड महामारी आई, तो जीवन रक्षक एमआरएनए टीके अचानक वैश्विक सुर्खियों में आ गए। लेकिन रोगी के लाभ के लिए आरएनए-प्रकृति के कुशल, सुरुचिपूर्ण जैविक "सूचना वाहक" का उपयोग करने की अवधारणा ने दशकों से वैज्ञानिकों को मोहित और विनम्र दोनों किया है। सिद्धांत रूप में, आरएनए दवाएं मरीज के शरीर की किसी भी कोशिका को हमारी पसंद की प्रोटीन उत्पादन फैक्ट्री में बदल सकती हैं। आरएनए का उपयोग हमारी प्रतिरक्षा प्रणाली को प्रशिक्षित करने, लापता प्रोटीन को बदलने, कोशिकाओं को पुन: प्रोग्राम करने, आनुवंशिक संपादकों को पेश करने और बहुत कुछ करने के लिए किया जा सकता है। आरएनए दवाएं प्रोग्राम करने योग्य, वैयक्तिकृत और हां-यहां तक ​​कि हो सकती हैं रिकॉर्ड गति से "मुद्रित"।.

हाल के वर्षों में, कई शैक्षणिक प्रयोगशालाओं, बायोटेक कंपनियों और अंतःविषय टीमों में आरएनए चिकित्सीय क्षेत्र में उल्लेखनीय प्रगति हुई है। पहली पीढ़ी की आरएनए दवाओं ने अस्तित्वगत जोखिमों की एक श्रृंखला का निर्वहन किया, जिसमें स्केल्ड आरएनए संश्लेषण, लिपिड बाईलेयर के पार वितरण, आरएनए-डिग्रेडिंग एंजाइमों से सुरक्षा और इम्यूनोजेनेसिटी से बचाव शामिल है। 12 अरब से अधिक खुराकें COVID-19 mRNA टीके अब 184 देशों में लगाए जा चुके हैं। कैटालिन कारिको और ड्रू वीसमैन (ऑर्बिटल थेरेप्यूटिक्स के सह-संस्थापक) को एक पुरस्कार से सम्मानित किया गया। 2021 लास्कर पुरस्कार एमआरएनए संशोधनों की खोज के लिए जो प्रतिरक्षा सक्रियण से बचते हैं और प्रोटीन उत्पादन दक्षता में सुधार करते हैं। आरएनए औषधियों का क्षेत्र अब किसी कठिन दौर से गुजर रहा है पुनर्जागरण.

जैसा कि अक्सर किसी भी क्षेत्र में मौलिक प्रौद्योगिकी सफलताओं के बाद होता है, अब हम आरएनए दवाओं में नवाचार की गति को और भी तेज होते देख रहे हैं। (अन्य उदाहरणों के लिए, आईबीएम के बाद पीसी बाजार के बारे में सोचें; जेनेंटेक के बाद बायोटेक क्षेत्र ने पुनः संयोजक डीएनए के उपयोग का बीड़ा उठाया; पहली मंजूरी के लिए सीएचओपी/स्पार्क में किए गए काम के बाद एएवी जीन थेरेपी का क्षेत्र; या हाल ही में, का क्षेत्र) OpenAI द्वारा GPT-4 के लॉन्च के बाद स्टार्टअप जेनेरिक AI अनुप्रयोगों को आगे बढ़ा रहे हैं।) क्षेत्र में शुरुआती जीत के बाद, दर्जनों विश्वविद्यालयों ने निर्माण किया है समर्पित केंद्र आरएनए जीव विज्ञान और चिकित्सा विज्ञान के लिए। आरएनए-आधारित तौर-तरीकों में बायोफार्मा आर एंड डी निवेश जारी है वृद्धि, और गहन आरएनए विशेषज्ञता वाले प्रतिभाशाली वैज्ञानिकों का समूह तेजी से बढ़ रहा है। आरएनए दवाओं के साथ विनियामक परिचितता भी, आगे की गति को उत्प्रेरित करने के लिए तैयार है। ये सभी स्टार्टअप संस्थापकों के लिए विशेष अनुकूल परिस्थितियां हैं-खासकर उनके लिए जो इस क्षेत्र में मूल नवप्रवर्तक रहे हैं।

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सीईओ पिनो सियारामेला के नेतृत्व में ऑर्बिटल थेरेप्यूटिक्स दर्ज करें। पीनो इसका एक असाधारण उदाहरण है संस्थापक सीईओ (एक प्रोफ़ाइल जिसका हम समर्थन करना पसंद करते हैं!) बायोटेक में, जिसकी अपनी विशेषज्ञता कंपनी को कोने-कोने में देखने और उसे बनाने की अनुमति देती है जिसे बेन होरोविट्ज़ "ज्ञान पिरामिड" कहते हैं (इसमें गहराई से जानने के लिए लिंक किए गए ब्लॉग पोस्ट देखें)। ऑर्बिटल के सह-संस्थापक होने से पहले, पिनो ने बीम थेरेप्यूटिक्स में सीएसओ के रूप में कार्य किया (ऑर्बिटल का रणनीतिक साझेदार और आरएनए क्षमताओं की एक गहरी बेंच वाली कंपनी भी - बीम में, बेस संपादकों को एमआरएनए के रूप में कोशिकाओं में पेश किया जाता है!)। और इससे पहले, पिनो मॉडर्ना में संक्रामक रोग प्रभाग के सीएसओ थे, जहां उन्होंने कंपनी की प्रारंभिक एमआरएनए वैक्सीन पाइपलाइन और पहली आईएनडी सबमिशन का नेतृत्व किया था। जैसा कि हमने पीनो को जाना, हमें पता था कि हमें ऑर्बिटल का समर्थन करना होगा: वह अपनी रणनीति में विज्ञान-प्रथम है, बेहद उत्पाद-केंद्रित है, लेकिन अपने तरह का पहला आरएनए प्रौद्योगिकी मंच बनाने के अपने लक्ष्यों में महत्वाकांक्षी भी है जो डेटा विज्ञान का लाभ उठाता है। और हर कदम पर स्वचालन। हमारे अनुभव में, यह लक्षणों का एक दुर्लभ संयोजन है।

ऑर्बिटल पहले से ही ज्ञात चीज़ों का लाभ उठा रहा है, लेकिन दुनिया भर में रोगियों के व्यापक समूह के लिए आरएनए-आधारित चिकित्सीय को प्रभावशाली और सुलभ बनाने के लिए तत्परता से नवाचार भी कर रहा है। ऐसा करने के लिए, कंपनी ने उत्कृष्ट संस्थापकों के एक समूह को इकट्ठा किया है जो मुख्य प्रौद्योगिकियां लाते हैं जो क्षेत्र में कुछ सबसे कठिन उत्कृष्ट चुनौतियों को हल कर सकते हैं, अर्थात् स्थायित्व का विस्तार (बार-बार खुराक के बिना नए अनुप्रयोगों को अनलॉक करने के लिए आवश्यक), इम्यूनोजेनेसिटी को नियंत्रित करना , और नवीन कोशिका प्रकार की पहुंच (विशेष रूप से एक्स्ट्राहेपेटिक ऊतक वितरण) प्राप्त करना।

ऑर्बिटल पहले से ही ज्ञात चीज़ों का लाभ उठा रहा है, लेकिन दुनिया भर में रोगियों के व्यापक समूह के लिए आरएनए-आधारित चिकित्सीय को प्रभावशाली और सुलभ बनाने के लिए तत्परता से नवाचार भी कर रहा है। कलरव करने के लिए क्लिक करें

हम कई अकादमिक संस्थापकों को जानते हैं (और पहले भी उनका समर्थन कर चुके हैं!) वास्तव में, हम सर्कबियो में भी बीज निवेशक थे, एक प्रौद्योगिकी कंपनी जो अब ऑर्बिटल के पास है प्राप्त. हम पुनरावृत्त इंजीनियरिंग मानसिकता का गहराई से सम्मान करते हैं जिसे टीम प्रमुख लक्ष्यों तक पहुंचाती है - स्क्रीन के लिए निर्मित मॉड्यूलर, उच्च-थ्रूपुट प्लेटफ़ॉर्म सिंथेटिक गोलाकार आरएनए ऑर्बिटल के सह-संस्थापक हॉवर्ड चांग की स्टैनफोर्ड प्रयोगशाला में विस्तारित स्थायित्व के लिए एक सुंदर उदाहरण है, के कवर पर हाल ही में पहचाना गया प्रकृति जैव प्रौद्योगिकी (नीचे दिखाया गया है!). आरएनए दवा का हर एक टुकड़ा - आरएनए संरचना से, नियामक अनुक्रमों तक, वितरण वाहनों तक, विनिर्माण तक - नए नैदानिक ​​​​अनुप्रयोगों को अनलॉक करने के लिए आवश्यक सटीक चिकित्सीय गुणों को समायोजित करने के लिए स्क्रीनिंग, मशीन लर्निंग और डिजाइन अनुकूलन के लिए उत्तरदायी है। . ये अविश्वसनीय रूप से रोमांचक सेट हैं इंजीनियरिंग जीवविज्ञान निपटने की चुनौतियाँ.

ऑर्बिटल संस्थापक टीम और निवेशक सिंडिकेट के साथ काम करना और कंपनी के निदेशक मंडल में सेवा करना एक जबरदस्त विशेषाधिकार है। यदि आरएनए दवाओं के भविष्य के निर्माण का मिशन आपको उत्साहित करता है, तो विचार करें हमारी कक्षा में शामिल होना!

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