गेन थेरेप्यूटिक्स, इंक. (नैस्डैक: GANX), एक अग्रणी जैव प्रौद्योगिकी कंपनी जो नवीन एलोस्टेरिक छोटे अणु उपचारों में विशेषज्ञता रखती है, ने पार्किंसंस रोग (पीडी) के खिलाफ लड़ाई में महत्वपूर्ण प्रगति की है। कंपनी के प्रमुख दवा उम्मीदवार, जीटी-02287 ने बीमारी के दो अलग-अलग प्रीक्लिनिकल मॉडलों में पार्किंसंस रोग के प्रभाव को कम करने में असाधारण क्षमता का प्रदर्शन किया है। इन निष्कर्षों से पता चलता है कि जीटी-02287 में पार्किंसंस रोग विकृति को कम करने और मोटर फ़ंक्शन को बढ़ाने की क्षमता है।
एक उल्लेखनीय आकर्षण प्लाज्मा न्यूरोफिलामेंट लाइट चेन (एनएफएल) के स्तर में पर्याप्त कमी है, जो न्यूरोडीजेनेरेशन के लिए एक उभरता हुआ बायोमार्कर है। इस प्रगति को GBA1-PD के एक माउस मॉडल में प्रदर्शित किया गया था, एक ऐसी खोज जिसके न्यूरोडीजेनेरेटिव स्थितियों को समझने के लिए दूरगामी प्रभाव हो सकते हैं।
ये अभूतपूर्व निष्कर्ष 27 से 31 अगस्त, 2023 तक कोपेनहेगन, डेनमार्क में आयोजित पार्किंसंस रोग और मूवमेंट डिसऑर्डर® की अंतर्राष्ट्रीय कांग्रेस में प्रस्तुत किए गए थे।
गेन में अनुसंधान के वरिष्ठ उपाध्यक्ष डॉ. जोआन टेलर ने अपना उत्साह व्यक्त करते हुए कहा, “इन प्रीक्लिनिकल मॉडल के डेटा जीकेस के मौखिक एलोस्टेरिक नियामक के रूप में जीटी-02287 की क्षमता को उजागर करते हैं। एंजाइमैटिक फ़ंक्शन की बहाली और पार्किंसंस रोग-संबंधी विकृति में कमी आशाजनक संकेतक हैं। इसके अतिरिक्त, प्लाज्मा एनएफएल स्तर में महत्वपूर्ण कमी, एक प्रमुख न्यूरोडीजेनेरेशन बायोमार्कर, भविष्य के नैदानिक परीक्षणों के लिए आशाजनक है।
GBA1-PD मॉडल में देखी गई प्लाज्मा एनएफएल स्तरों में उल्लेखनीय कमी महत्वपूर्ण है, जो न्यूरोडीजेनेरेशन मूल्यांकन में संभावित प्रगति को दर्शाती है। 02287 अगस्त के लिए निर्धारित दूसरा पोस्टर, "जीटी-30, एक मस्तिष्क-प्रवेश संरचनात्मक रूप से लक्षित एलोस्टेरिक रेगुलेटर", पीडी पशु मॉडल पर जीटी-02287 के प्रभाव को उजागर करेगा, प्रोटीन फ़ंक्शन को बहाल करने और न्यूरोटॉक्सिक प्रभावों का प्रतिकार करने की इसकी क्षमता को प्रदर्शित करेगा।
गेन थेरेप्यूटिक्स के मुख्य कार्यकारी अधिकारी मैथियास एल्डर ने इन परिणामों के महत्व पर जोर दिया। उन्होंने कहा, “दोनों पोस्टरों का डेटा जीकेज़ प्रोटीन फ़ंक्शन को बहाल करने, पार्किंसंस रोग के न्यूरोलॉजिकल प्रभाव के खिलाफ ढाल और न्यूरोडीजेनेरेशन को कम करने के लिए जीटी-02287 की क्षमता को मजबूत करता है, जैसा कि उभरते बायोमार्कर एनएफएल द्वारा संकेत दिया गया है। ये सम्मोहक निष्कर्ष जीटी-1 के साथ चरण 02287 नैदानिक परीक्षणों का मार्ग प्रशस्त करते हैं, जो जीबीए1 पार्किंसंस रोग के लिए संभावित रूप से अभूतपूर्व उपचार को आगे बढ़ाने की दिशा में एक महत्वपूर्ण कदम है। गेन थेरेप्यूटिक्स की उपलब्धियाँ पार्किंसंस रोग अनुसंधान और उपचार के परिदृश्य को आकार देने में इसकी महत्वपूर्ण भूमिका को रेखांकित करती हैं।
लाभ चिकित्सीय:
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इस प्रेस विज्ञप्ति में निजी प्रतिभूति मुकदमेबाजी सुधार अधिनियम 1995 के अर्थ के अंतर्गत "भविष्य उन्मुख बयान" शामिल हैं। ऐतिहासिक तथ्यों के बयानों के अलावा इस प्रेस विज्ञप्ति में सभी बयान "भविष्य उन्मुख बयान" हैं। कुछ मामलों में, आप इन कथनों को "हो सकता है," "हो सकता है," "होगा," "चाहिए," "उम्मीद," "योजना," "अनुमान," "विश्वास," "अनुमान" जैसे भविष्योन्मुखी शब्दों से पहचान सकते हैं। ," "भविष्यवाणी करें," "लक्ष्य," "इरादा करें," "खोजें," "संभावित" या "जारी रखें", इन शब्दों के नकारात्मक और इन शब्दों या समान अभिव्यक्तियों की विविधताएं जिनका उद्देश्य भविष्योन्मुखी बयानों की पहचान करना है, हालांकि सभी भविष्योन्मुखी बयानों में ये शब्द नहीं होते हैं। इस प्रेस विज्ञप्ति में भविष्योन्मुखी बयानों में शामिल हैं, लेकिन ये इन्हीं तक सीमित नहीं हैं: रिपोर्ट किए गए प्रीक्लिनिकल डेटा के आधार पर कंपनी की टिप्पणियाँ; GBA1 पार्किंसंस रोग के लिए GT-02287 के चरण 1 नैदानिक कार्यक्रम के प्रारंभ होने के समय के संबंध में कंपनी की अपेक्षाएं; और GBA02287 पार्किंसंस रोग के उपचार के लिए GT-1 के संभावित चिकित्सीय और नैदानिक लाभ।
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कई कारक वर्तमान अपेक्षाओं और वास्तविक परिणामों के बीच अंतर पैदा कर सकते हैं, जिसमें यह जोखिम भी शामिल है कि प्रीक्लिनिकल अध्ययनों से प्राप्त अवलोकन नैदानिक परीक्षणों में परिणामों का संकेत या भविष्यवाणी नहीं करते हैं; प्रीक्लिनिकल अध्ययन या क्लिनिकल परीक्षण, क्लिनिकल परीक्षण साइट सक्रियण या नामांकन दर के दौरान अप्रत्याशित सुरक्षा या प्रभावकारिता डेटा जो अपेक्षा से कम है; कंपनी के व्यवसाय पर COVID-19 के बाद के वातावरण और अन्य वैश्विक और व्यापक आर्थिक स्थितियों का प्रभाव; कंपनी की वित्तीय स्थिति; अपेक्षित या मौजूदा प्रतिस्पर्धा में परिवर्तन; विनियामक वातावरण में परिवर्तन; नियामक अनुमोदन प्रक्रिया की अनिश्चितताएं और समय; और अप्रत्याशित मुकदमेबाजी या अन्य विवाद। अन्य कारक जिनके कारण कंपनी के वास्तविक परिणाम इस प्रेस विज्ञप्ति में भविष्योन्मुखी बयानों में व्यक्त या निहित परिणामों से भिन्न हो सकते हैं, उनकी पहचान फॉर्म 10-के पर कंपनी की वार्षिक रिपोर्ट में "जोखिम कारक" शीर्षक वाले अनुभाग में की गई है। 23 मार्च, 2023 को प्रतिभूति और विनिमय आयोग और इसके अन्य दस्तावेज़ बाद में समय-समय पर प्रतिभूति और विनिमय आयोग के पास दाखिल किए गए या प्रस्तुत किए गए।
इस प्रेस विज्ञप्ति में शामिल सभी भविष्योन्मुखी बयान केवल उस तारीख के बारे में बताते हैं जिस दिन वे दिए गए थे। कंपनी ऐसे बयानों को उस तारीख के बाद होने वाली घटनाओं या परिस्थितियों को प्रतिबिंबित करने के लिए अद्यतन करने के लिए कोई दायित्व नहीं लेती है, जब तक कि कानून द्वारा अपेक्षित न हो।
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- स्रोत: प्लेटो डेटा इंटेलिजेंस।