Directives de la FDA sur les études de performances cliniques diagnostiques : population, planification, sélection

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La Food and Drug Administration (FDA ou l'Agence), l'autorité américaine de régulation dans le domaine des produits de santé, a publié un document d'orientation dédié à la considération de la conception pour les investigations cliniques essentielles. Le champ d'application des lignes directrices couvre, entre autres, les aspects liés aux études de performances cliniques diagnostiques. Le document vise à fournir des précisions supplémentaires concernant les exigences réglementaires existantes, ainsi que des recommandations à prendre en considération afin d'assurer le respect de celles-ci. Dans le même temps, les dispositions des orientations ne sont pas contraignantes par nature et ne visent pas non plus à introduire de nouvelles règles ou à imposer de nouvelles obligations. En outre, une autre approche pourrait être appliquée, à condition qu'elle soit conforme à la législation en vigueur et qu'elle ait été préalablement convenue avec l'autorité. 

Population étudiée pour l'évaluation des performances diagnostiques 

Le champ d'application des orientations couvre, entre autres, les aspects liés à la population étudiée. Selon la règle générale, les sites à partir desquels les sujets ou les échantillons sont choisis pour les études qui appuient l'utilisation prévue du dispositif doivent être représentatifs des types de sites où le dispositif est destiné à être utilisé, tout en les sujets ou les échantillons doivent également représenter la population cible proposée. Si les participants à l'étude ou les sites impliqués dans l'investigation ne sont pas pertinents, les résultats pourraient être peu fiables et sujets à des biais. Selon le document, la méthode spécifique utilisée pour la sélection des sujets dans le cadre d'une étude doit être clairement décrite dans le protocole d'étude respectif. 

Comme expliqué plus en détail par la FDA, les participants à l'étude impliqués doivent être représentatifs en ce qui concerne la condition cible, sinon, les écarts par rapport à cette approche auraient un impact sur les résultats d'une évaluation des performances. Ceci s'applique, entre autres, à la représentation dans le contexte du spectre de conditions. À cet égard, l'autorité mentionne que dans le cas où tous les participants à l'étude ne représenteraient qu'une extrémité extrême d'un spectre de conditions, les performances démontrées par l'appareil ne seraient pas représentatives par rapport à l'ensemble du spectre de conditions, car l'appareil garantira de meilleurs résultats. de l'extrémité inférieure du spectre de conditions où la condition cible est moins sévère. 

Si la population cible exige que des participants atteints de maladies rares soient inscrits, cela doit être pris en considération lors du choix d'un plan d'étude, car il pourrait être raisonnablement difficile d'inscrire un nombre suffisant de ces participants. En particulier, il est important de s'assurer que les résultats d'une telle évaluation ne sont pas biaisés. 

Planification de l'étude, sélection des sujets et collecte des échantillons 

Selon le mode d'action principal, un dispositif médical de diagnostic peut soit tester directement un patient, soit être utilisé pour analyser des échantillons prélevés. De plus, selon le mode de fonctionnement de l'appareil, les échantillons peuvent être soit testés immédiatement après avoir été collectés, soit collectés et stockés pendant un certain temps. Comme expliqué plus en détail par la FDA, les échantillons ou les données de sujet sont censés être obtenus de manière prospective lorsqu'un protocole pré-spécifié est utilisé, et seuls les échantillons ou les données de sujet provenant de sujets répondant aux critères du protocole sont obtenus. À cet égard, l'autorité mentionne que les spécimens qui ont été prélevés dans un but, différent d'une étude spécifique, ne sont pas considérés comme obtenus de manière prospective. Cependant, ils pourraient également être utilisés pour obtenir des données supplémentaires concernant les performances de l'appareil. Dans le même temps, les spécimens collectés pour une étude spécifique pourraient être stockés et utilisés ultérieurement à d'autres fins, par exemple pour une autre étude. 

En ce qui concerne le prélèvement d'échantillons, un protocole d'étude doit décrire en détail tous les aspects clés à prendre en compte afin d'assurer l'exactitude et la fiabilité des résultats de l'étude. Selon les orientations, ces aspects comprennent, entre autres, critères d'inclusion/exclusion, méthode de recrutement et de sélection des sujets, protocole de test et méthodes d'analyse à utiliser. Une bonne planification est d'une importance vitale pour s'assurer que tous les participants à l'étude inscrits sont représentatifs dans le contexte de la population et de l'état cibles. 

L'autorité mentionne également que dans certains cas, il serait raisonnable d'utiliser des spécimens initialement collectés à d'autres fins (par exemple, biobanque), en particulier dans les cas où la condition cible est rare et qu'il est difficile d'inscrire un nombre suffisant de participants à l'étude afin de que les résultats de l'étude soient suffisamment fiables et précis. Selon les directives, afin d'éviter les préjugés, lorsque des spécimens de la banque ou des données ou des images précédemment collectées sont ajoutés à une étude, la personne effectuant le test ou interprétant les résultats du test ne doit pas être en mesure de différencier les spécimens ou les données ajoutés de ceux obtenus de manière prospective. Cependant, la sélection et l'utilisation des spécimens collectés auparavant à d'autres fins pourraient soulever des préoccupations supplémentaires, car la sélection doit être effectuée à l'aide de spécimens qui existent déjà alors que dans le cas où des spécimens sont initialement collectés pour être utilisés dans le cadre d'une étude spécifique , une partie responsable de l'étude a le plein contrôle sur le processus de collecte. Les préoccupations soulevées pourraient être liées, entre autres, à la représentativité des spécimens par rapport à la population de données actuelle. En raison de l'importance des facteurs susmentionnés, l'autorité encourage les promoteurs d'études à entrer en contact et à discuter de ces questions à l'avance. 

En résumé, les présentes directives de la FDA décrivent en détail l'approche à appliquer en ce qui concerne la sélection des sujets afin de s'assurer que les participants inscrits représentent dûment la population cible. Le document fournit également des recommandations à prendre en compte dans le contexte des spécimens et de la manière dont ils sont collectés et sélectionnés. 

Sources:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

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