Des nanoparticules lipidiques très efficaces en thérapie génique

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Le RNP-ssODN est conçu pour garantir que la molécule CRISPR-Cas9 est encapsulée par le LNP. Une fois à l'intérieur des cellules, le ssODN se dissocie et CRISPR-Cas9 peut exercer son effet. (Haruno Onuma, Yusuke Sato, Hideyoshi Harashima. Journal of Controlled Release. 10 février 2023). CRÉDIT Haruno Onuma, Yusuke Sato, Hideyoshi Harashima. Journal de la libération contrôlée. 10 février 2023

Résumé:
Des nanoparticules lipidiques ont été utilisées pour encapsuler CRISPR-Cas9 et le délivrer aux cellules de souris, où il a été très efficace pour faire tomber l'expression d'une protéine cible.

Des nanoparticules lipidiques très efficaces en thérapie génique

Hokkaïdo, Japon | Publié le 3 mars 2023

La thérapie génique est un mode de traitement potentiel pour une grande variété de maladies causées par des mutations génétiques. Bien qu'il s'agisse d'un domaine de recherche diversifié et intense, historiquement, seuls très peu de patients ont été traités par thérapie génique - et moins encore guéris. L'avènement de la technique de modification génétique appelée CRISPR-Cas9 en 2012 a révolutionné la thérapie génique - ainsi que la biologie dans son ensemble - et elle est récemment entrée dans les essais cliniques pour le traitement de certaines maladies chez l'homme.

Haruno Onuma, Yusuke Sato et Hideyoshi Harashima de l'Université d'Hokkaido ont développé un nouveau système d'administration pour CRISPR-Cas9, basé sur des nanoparticules lipidiques (LNP), qui pourrait augmenter considérablement l'efficacité de la thérapie génique in vivo. Leurs conclusions ont été publiées dans le Journal of Controlled Release.

« Il existe en gros deux façons de traiter les maladies avec la thérapie génique », a expliqué Sato, « ex vivo, où les cellules sont soumises aux modifications souhaitées en laboratoire puis introduites dans le patient, et in vivo, où le traitement est administré au patient. patient de changer les cellules de son corps. Un traitement in vivo sûr et efficace est l'aspiration ultime de la thérapie génique, car il s'agirait d'un processus simple pour les patients et les prestataires de soins de santé. Les LNP peuvent fonctionner comme un véhicule pour l'administration sûre et efficace de telles thérapies.

CRISPR-Cas9 consiste en une grande molécule composée de la protéine Cas9 et de l'ARN guide. L'ARN guide se lie à une séquence d'ADN spécifique et complémentaire, et la protéine Cas9 coupe cette séquence, lui permettant d'être modifiée. L'ARN guide peut être modifié pour cibler des séquences d'ADN spécifiques à modifier.

"Dans une étude précédente, nous avons découvert que des molécules d'ADN supplémentaires, appelées ssODN, garantissent que la molécule CRISPR-Cas9 est chargée dans les LNP (CRISPR-LNP)", a expliqué Harashima. "Dans cette étude, nous avons de nouveau utilisé des ssODN, mais ils ont été soigneusement conçus pour ne pas inhiber la fonction de l'ARN guide."

À l'aide d'un ARN guide ciblant l'expression d'une protéine appelée transthyrétine, ils ont évalué l'efficacité des CRISPR-LNP dans des modèles murins. Les CRISPR-LNP avec des ssODN dissociés de l'ARN guide à température ambiante ont été les plus efficaces pour réduire la transthyrétine sérique : deux doses consécutives, à un jour d'intervalle, l'ont réduite de 80 %.

« Nous avons démontré l'affinité optimale de la séquence ssODN qui assure le chargement et la libération de CRISPR-Cas9 à l'emplacement cible ; et que ce système peut être utilisé pour éditer des cellules in vivo », a conclu Onuma. "Nous continuerons à améliorer la conception des ssODN, ainsi qu'à développer des formulations lipidiques optimales pour augmenter l'efficacité de l'administration."

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