سرمایه گذاری در درمان مداری

سرمایه گذاری در درمان مداری

تمبر زمان: 26 آوریل 2023، 3:49 بعد از ظهر
گره منبع: 2611685

این واقعیت که پروتئین‌ها مستقیماً روی ژن‌ها سنتز نمی‌شوند، وجود یک حامل اطلاعات میانی را می‌طلبد که اطلاعات ژنتیکی را از ژن به شکل یک واسطه ناپایدار دریافت می‌کند... نوع خاصی از مولکول RNA یا «RNA پیام‌رسان»». 

- برنر، جاکوبسون و مسلسون و همکاران، طبیعت، 1961

زمانی که همه‌گیری کووید شیوع پیدا کرد، واکسن‌های mRNA نجات‌دهنده به طور ناگهانی در کانون توجه جهانی قرار گرفتند. اما مفهوم استفاده از RNA - "حامل اطلاعات" بیولوژیکی کارآمد و زیبا - برای نفع بیمار، دانشمندان را برای چندین دهه مجذوب و فروتن کرده است. در اصل، داروهای RNA می توانند هر سلولی را در بدن بیمار به کارخانه تولید پروتئین به انتخاب ما تبدیل کنند. RNA را می توان برای آموزش سیستم ایمنی بدن، جایگزینی پروتئین های از دست رفته، برنامه ریزی مجدد سلول ها، معرفی ویرایشگرهای ژنتیکی و موارد دیگر مورد استفاده قرار داد. داروهای RNA می توانند قابل برنامه ریزی، شخصی سازی و بله-حتی باشند "چاپ" با سرعت رکورد.

در سال‌های اخیر، پیشرفت قابل توجهی در زمینه درمان RNA در بسیاری از آزمایشگاه‌های دانشگاهی، شرکت‌های بیوتکنولوژی و تیم‌های بین‌رشته‌ای صورت گرفته است. داروهای نسل اول RNA مجموعه‌ای از خطرات وجودی را از بین می‌برند، از جمله سنتز RNA مقیاس‌شده، انتقال به پشت لایه لیپیدی، محافظت در برابر آنزیم‌های تجزیه‌کننده RNA و اجتناب از ایمنی‌زایی. بیش از 12 میلیارد دوز از واکسن‌های mRNA COVID-19 اکنون در 184 کشور استفاده شده است. Katalin Karikó و Drew Weissman (از بنیانگذاران Orbital Therapeutics) با جایزه لاسکر 2021 برای کشف تغییرات mRNA که از فعال شدن سیستم ایمنی جلوگیری می کند و کارایی تولید پروتئین را بهبود می بخشد. حوزه داروهای RNA در حال حاضر دستخوش چیزی کمتر از یک است رنسانس.

همانطور که اغلب به دنبال پیشرفت‌های اساسی فناوری در هر زمینه اتفاق می‌افتد، اکنون شاهد افزایش سرعت نوآوری در داروهای RNA هستیم. (برای مثال‌های دیگر، به بازار رایانه‌های شخصی پس از IBM فکر کنید؛ بخش بیوتکنولوژی پس از Genentech که در استفاده از DNA نوترکیب پیشگام بود؛ زمینه ژن درمانی AAV پس از کارهای انجام شده در CHOP/Spark به سمت تأیید اولیه؛ یا اخیراً، زمینه استارت‌آپ‌هایی که پس از راه‌اندازی GPT-4 توسط OpenAI، برنامه‌های کاربردی هوش مصنوعی را توسعه می‌دهند.) پس از پیروزی‌های اولیه در این زمینه، ده‌ها دانشگاه ایجاد کرده‌اند. مراکز اختصاصی برای زیست شناسی و درمان RNA سرمایه گذاری تحقیق و توسعه Biopharma در روش های مبتنی بر RNA ادامه یافته است افزایش دادن، و مجموعه دانشمندان با استعداد با تخصص عمیق RNA به سرعت در حال گسترش است. آشنایی قانونی با داروهای RNA نیز می‌تواند سرعت بیشتری را تسریع کند. همه این‌ها برای بنیان‌گذاران استارت‌آپ - به‌ویژه کسانی که مبتکران اصلی در این زمینه بوده‌اند، دنباله‌روی خاصی هستند.

همانطور که اغلب به دنبال پیشرفت‌های اساسی فناوری در هر زمینه اتفاق می‌افتد، اکنون شاهد افزایش سرعت نوآوری در داروهای RNA هستیم. کلیک کنید به صدای جیر جیر

وارد Orbital Therapeutics، به رهبری مدیرعامل Pino Ciaramella. پینو یک مثال استثنایی از a مدیرعامل موسس (نمایه ای که دوست داریم از آن حمایت کنیم!) در بیوتکنولوژی، که تخصص خود به شرکت اجازه می دهد تا گوشه و کنار را ببیند و آنچه را که بن هوروویتز "هرم دانش" می نامد بسازد (برای بررسی این موضوع به پست وبلاگ مرتبط مراجعه کنید). قبل از تأسیس Orbital، Pino به عنوان CSO در Beam Therapeutics (شریک استراتژیک Orbital و همچنین شرکتی با قابلیت‌های عمیق RNA-در Beam، ویرایشگرهای پایه به عنوان mRNA به سلول‌ها معرفی می‌شوند!) خدمت می‌کرد. و قبل از این، پینو CSO بخش بیماری‌های عفونی در Moderna بود، جایی که او خط لوله اولیه واکسن mRNA شرکت و اولین ارسال IND را رهبری کرد. همانطور که پینو را شناختیم، می‌دانستیم که باید از اوربیتال حمایت کنیم: او در استراتژی خود اولین علم است، بسیار متمرکز بر محصول است، اما همچنین در اهدافش برای ساختن یک پلتفرم فناوری RNA در نوع خود که از علم داده استفاده می‌کند، جاه طلب است. و اتوماسیون در هر مرحله از راه. در تجربه ما، این ترکیب نادری از صفات است.

Orbital از آنچه قبلاً شناخته شده است استفاده می کند، اما با فوریت در حال نوآوری است تا درمان های مبتنی بر RNA را برای مجموعه بسیار گسترده تری از بیماران در سراسر جهان مؤثر و قابل دسترس کند. برای انجام این کار، این شرکت گروهی از بنیانگذاران برجسته را جمع آوری کرده است که فناوری های اصلی را به ارمغان آورده است که می تواند برخی از سخت ترین چالش های برجسته در این زمینه را حل کند، یعنی افزایش دوام (الزامی برای باز کردن برنامه های جدید بدون دوز مجدد مکرر)، کنترل ایمنی زایی. و دستیابی به نوع سلولی جدید (به ویژه تحویل بافت خارج کبدی).

Orbital از آنچه قبلاً شناخته شده است استفاده می کند، اما با فوریت در حال نوآوری است تا درمان های مبتنی بر RNA را برای مجموعه بسیار گسترده تری از بیماران در سراسر جهان مؤثر و قابل دسترس کند. کلیک کنید به صدای جیر جیر

ما چندین نفر از بنیانگذاران دانشگاهی را می‌شناسیم (و حتی قبلاً از آن حمایت می‌کردیم) - در واقع، ما همچنین سرمایه‌گذاران اولیه در CircBio بودیم، یک شرکت فناوری که اکنون Orbital دارد. به دست آورد. ما عمیقاً به ذهنیت مهندسی تکراری که تیم برای رسیدن به اهداف کلیدی به ارمغان می‌آورد احترام می‌گذاریم - پلتفرم مدولار و با توان بالا که برای صفحه نمایش ساخته شده است. RNA های دایره ای مصنوعی برای دوام بیشتر در آزمایشگاه استنفورد از بنیانگذاران Orbital هاوارد چانگ یک مثال زیبا است، به تازگی بر روی جلد شناخته شده است بیوتکنولوژی طبیعت (در ذیل نشان داده شده است!). هر تکه از یک داروی RNA - از ساختار RNA، توالی‌های تنظیمی، تا وسایل نقلیه تحویل، تا تولید - قابل غربالگری، یادگیری ماشینی و بهینه‌سازی طراحی برای تنظیم خواص درمانی دقیق مورد نیاز برای باز کردن برنامه‌های بالینی جدید است. . اینها مجموعه ای فوق العاده هیجان انگیز هستند زیست شناسی مهندسی چالش هایی برای مقابله

همکاری با تیم موسس Orbital و سندیکای سرمایه گذاران و خدمت در هیئت مدیره شرکت یک امتیاز فوق العاده است. اگر مأموریت ساختن آینده داروهای RNA شما را هیجان زده می کند، فکر کنید پیوستن به مدار ما!

***

نظرات بیان شده در اینجا نظرات پرسنل AH Capital Management, LLC ("a16z") نقل شده است و نظرات a16z یا شرکت های وابسته به آن نیست. برخی از اطلاعات موجود در اینجا از منابع شخص ثالث، از جمله از شرکت‌های سبد سرمایه‌ای که توسط a16z مدیریت می‌شوند، به‌دست آمده است. در حالی که a16z از منابعی گرفته شده است که معتقدند قابل اعتماد هستند، a16z به طور مستقل چنین اطلاعاتی را تأیید نکرده است و هیچ اظهارنظری در مورد صحت پایدار اطلاعات یا مناسب بودن آن برای یک موقعیت خاص ارائه نمی کند. علاوه بر این، این محتوا ممکن است شامل تبلیغات شخص ثالث باشد. aXNUMXz چنین تبلیغاتی را بررسی نکرده و محتوای تبلیغاتی موجود در آن را تایید نمی کند.

این محتوا فقط برای مقاصد اطلاعاتی ارائه شده است و نباید به عنوان مشاوره حقوقی، تجاری، سرمایه گذاری یا مالیاتی به آن اعتماد کرد. شما باید در مورد این موارد با مشاوران خود مشورت کنید. ارجاع به هر گونه اوراق بهادار یا دارایی دیجیتال فقط برای مقاصد توضیحی است و به منزله توصیه یا پیشنهاد سرمایه گذاری برای ارائه خدمات مشاوره سرمایه گذاری نیست. علاوه بر این، این محتوا برای هیچ سرمایه‌گذار یا سرمایه‌گذار بالقوه‌ای هدایت نشده و برای استفاده از آن در نظر گرفته نشده است، و تحت هیچ شرایطی نمی‌توان هنگام تصمیم‌گیری برای سرمایه‌گذاری در هر صندوقی که توسط a16z مدیریت می‌شود، به آن اعتماد کرد. (پیشنهاد سرمایه گذاری در یک صندوق a16z فقط توسط یادداشت قرار دادن خصوصی، قرارداد اشتراک و سایر اسناد مربوط به هر صندوق انجام می شود و باید به طور کامل خوانده شود.) هر گونه سرمایه گذاری یا شرکت پرتفوی ذکر شده، ارجاع شده، یا شرح داده شده نشان دهنده همه سرمایه گذاری ها در وسایل نقلیه تحت مدیریت a16z نیست، و نمی توان اطمینان داشت که سرمایه گذاری ها سودآور هستند یا سایر سرمایه گذاری های انجام شده در آینده ویژگی ها یا نتایج مشابهی خواهند داشت. فهرستی از سرمایه‌گذاری‌های انجام‌شده توسط صندوق‌های تحت مدیریت آندریسن هوروویتز (به استثنای سرمایه‌گذاری‌هایی که ناشر مجوز افشای عمومی a16z و همچنین سرمایه‌گذاری‌های اعلام‌نشده در دارایی‌های دیجیتالی عمومی را ارائه نکرده است) در https://a16z.com/investments موجود است. /.

نمودارها و نمودارهای ارائه شده در داخل صرفاً برای مقاصد اطلاعاتی هستند و هنگام تصمیم گیری برای سرمایه گذاری نباید به آنها اعتماد کرد. عملکرد گذشته نشان دهنده نتایج آینده نیست. محتوا فقط از تاریخ مشخص شده صحبت می کند. هر گونه پیش بینی، تخمین، پیش بینی، هدف، چشم انداز، و/یا نظرات بیان شده در این مطالب بدون اطلاع قبلی ممکن است تغییر کند و ممکن است متفاوت یا مغایر با نظرات بیان شده توسط دیگران باشد. لطفاً برای اطلاعات مهم بیشتر به https://a16z.com/disclosures مراجعه کنید.

تمبر زمان:

بیشتر از آندرسن هورویتز