FDA juhendi projekt vastsündinute tootearenduse kliiniliste uuringute kohta: ülevaade

Sisukord

USA tervishoiutoodete reguleeriv asutus Toidu- ja Ravimiamet (FDA või agentuur) on avaldanud eelnõu juhenddokument pühendatud pikaajaliste kliiniliste neuroarengu ohutuse uuringute kaalutlustele vastsündinute tootearenduses. Kui juhend on valmis, annab see täiendavaid selgitusi kohaldatavate regulatiivsete nõuete kohta ning soovitusi, mida meditsiiniseadmete tootjad ja teised asjaosalised peavad nende järgimise tagamiseks arvesse võtma. Samal ajal ei ole FDA juhenddokumendid oma õiguslikult siduvad ega ole mõeldud uute reeglite kehtestamiseks ega uute kohustuste kehtestamiseks. Peale selle märgib asutus selgesõnaliselt, et võib kohaldada ka alternatiivset lähenemisviisi, kui selline lähenemine on kooskõlas kehtivate õigusaktidega ja asutusega eelnevalt kokku lepitud. Käesolev juhendi kavand avaldatakse avalikkusele kommenteerimiseks – asutus julgustab valdkonna esindajaid andma oma tagasisidet ja ettepanekuid, mida ametiasutus hiljem kaaluda. 

Regulatiivne taust 

Dokumendi kohaselt on see ette nähtud loob raamistiku kaalumiseks, kas ja mis tüüpi pikaajalised neuroloogilised, sensoorsed ja arenguhinnangud võiksid olla kasulikud, et toetada vastsündinutel kasutatava ravimi, bioloogilise toote või seadme ohutuse kindlaksmääramist, ja kui jah, siis millistes valdkondades. neurodevelopment võib olla kõige sobivam. Samas märgib amet ka, et neuroprotektiivsete ainete tõhususe või efektiivsuse hindamisega seotud küsimused jäävad käesoleva juhendi käsitlusest välja, samas keskendutakse eelkõige neuroarengu ohutuse pikaajalisele hindamisele. Dokumendis ei käsitleta ka toksilisuse ja vastava hinnanguga seotud aspekte, kuigi need aspektid on vastsündinute tootearenduse kontekstis olulised. Vastsündinutel ja lastel tehtavate kliiniliste uuringute kavandamise üksikasjade osas viitab asutus asjakohastele nimetatud teemadele pühendatud juhenddokumentidele, kuna juhendis ei käsitleta mõningaid selliste uuringutega seotud aspekte. Samuti on sõnaselgelt öeldud, et dokumendis ei anta soovitusi vastsündinute või laste ohutushinnangud pärast raseduse ajal tehtud uuringuid. 

Nagu FDA selgitas, on vastsündinute ja pediaatriliste toodete praegune reguleeriv raamistik kehtestatud parimate lastele mõeldud ravimite seadusega (BPCA) ja pediaatriliste uuringute aktsiakapitali seadusega (PREA), mis on kehtestatud toidu- ja ravimiameti ohutuse ja innovatsiooni seadusega (FDASIA). ). 

Erimõtted 

Esiteks märgib amet, et vastsündinutel kasutamiseks mõeldud toodete ohutus ja nõuetekohane toimimine on eluliselt olulised, kuna käes on kriitilise kasvu ja arengu periood. Seetõttu ei ole täiskasvanud patsientidele mõeldud toodete puhul tavaliselt läbiviidavad regulaarsed lühiajalised hindamised vastsündinutel kasutamisega seotud küsimuste lahendamisel piisavalt tõhusad võimalike varjatud mõjude tõttu. Samal ajal tunnistab FDA, et enne ei olnud enamik vastsündinutel kasutatavaid tooteid spetsiaalselt sellesse patsientide kategooriasse kasutamiseks heaks kiidetud, mistõttu puudub neil pikaajaliste mõjude nõuetekohane hindamine. 

Vastavalt juhendile peaksid vastsündinutele mõeldud toodete väljatöötamisega seotud osapooled pöörama erilist tähelepanu vastava teraapia võimalikele lühi- ja pikaajalistele mõjudele, sõltumata sellest, kas kasutatav tehnoloogia on täiesti uus või on seda varem kasutatud muul viisil. patsientide rühmad. Mõnikord võib teraapiast tulenevale lühiajalisele paranemisele järgneda ootamatu pikaajaline kahju, mistõttu on vajalik võimalike pikaajaliste riskide nõuetekohane hindamine. Viimasega seoses mainib asutus seda kuigi universaalset määratlust "pikaajaline" ei ole, võib selle juhendi tähenduses ajavahemikuks üldiselt pidada vähemalt 2-aastast vanust või aega, mil asjakohaseid kliinilisi neuroarengu parameetreid saab mõistlikult hinnata.

Üldreegli kohaselt on oluline tagada, et kõik vastsündinutel kasutamiseks mõeldud tooted läbiksid põhjaliku hindamise, mis käsitleb nii annustamise, tõhususe või efektiivsusega seotud aspekte kui ka üldist ohutust nimetatud patsientide rühma jaoks. . Mõned asjaolud, mida selliste hindamiste kontekstis arvesse võtta, on nimetatud patsientide populatsiooni jaoks ainulaadsed, mistõttu on vaja erilist lähenemist. Sellega seoses tuleks läbi viia esmased uuringud inimestega, et tagada nende aspektide nõuetekohane hindamine ning näidata ka pikaajalist neuroloogilist, sensoorset ja arengulist ohutust. Asutus mainib seda vastsündinuid tuleks registreerida ka meditsiinitoodete ja diagnostikavahendite kliinilistes uuringutes, mis on algselt välja töötatud vastsündinute jaoks kasutatavate näidustuste jaoks teistes populatsioonides; vastsündinute kaasamine sellistesse uuringutesse võib olla kasulik ülesehituse, ohutuse ja tõhususe või tõhususe kindlakstegemiseks ning need uuringud võivad õigustada ka pikaajalisi ohutushinnanguid. 

Kokkuvõttes toob käesolev FDA juhend esile põhipunktid, mida tuleb arvestada vastsündinutel kasutamiseks mõeldud ravimitega, et tagada ohutus pikaajalises perspektiivis. Dokumendis tuuakse välja üldise lähenemisviisi kasutamise piirangud, mis tulenevad sellise patsientide kategooria spetsiifikast, ja kirjeldatakse viise, kuidas neid spetsiifilisi riske käsitleda. 

Allikad:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

Kuidas saab RegDesk aidata?

RegDesk on terviklik regulatiivse teabe haldussüsteem, mis pakub meditsiiniseadmete ja farmaatsiaettevõtetele regulatiivset teavet enam kui 120 turu jaoks üle maailma. See võib aidata teil koostada ja avaldada globaalseid rakendusi, hallata standardeid, käitada muudatuste hindamisi ja saada tsentraliseeritud platvormi kaudu reaalajas hoiatusi regulatiivsete muudatuste kohta. Meie klientidel on ka juurdepääs meie üle 4000 vastavuseksperdi võrgustikule üle maailma, et saada kriitiliste küsimuste kohta kinnitust. Globaalne laienemine pole kunagi olnud nii lihtne.