Inicio > Prensa > Nuevas nanopartículas administran terapia en todo el cerebro y editan el gen del Alzheimer en ratones: investigadores de la Universidad de Washington han encontrado una manera de mover terapias genéticas a través de la barrera hematoencefálica, un paso crucial para los tratamientos CRISPR en todo el cerebro de trastornos como el Alzheimer y la enfermedad de Parkinson.
Abstracto:
Las terapias genéticas tienen el potencial de tratar trastornos neurológicos como las enfermedades de Alzheimer y Parkinson, pero enfrentan una barrera común: la barrera hematoencefálica. Ahora, investigadores de la Universidad de Wisconsin-Madison han desarrollado una forma de mover terapias a través de la membrana protectora del cerebro para administrar terapia en todo el cerebro con una variedad de medicamentos y tratamientos biológicos.
Las nuevas nanopartículas brindan terapia en todo el cerebro, editan el gen del Alzheimer en ratones: los investigadores de la UW han encontrado una manera de mover las terapias génicas a través de la barrera hematoencefálica, un paso crucial para los tratamientos CRISPR en todo el cerebro de trastornos como el Alzheimer y la enfermedad de Parkinson.
Madison. WI | Publicado el 20 de enero de 2023
“Aún no existe cura para muchos trastornos cerebrales devastadores”, dice Shaoqin “Sarah” Gong, profesora de oftalmología y ciencias visuales e ingeniería biomédica de la Universidad de Washington en Madison e investigadora del Instituto para el Descubrimiento de Wisconsin. "Las estrategias innovadoras de administración dirigidas al cerebro pueden cambiar eso al permitir la administración no invasiva, segura y eficiente de editores del genoma CRISPR que, a su vez, podrían conducir a terapias de edición del genoma para estas enfermedades".
CRISPR es un conjunto de herramientas moleculares para editar genes (por ejemplo, para corregir mutaciones que pueden causar enfermedades), pero el conjunto de herramientas sólo es útil si puede pasar la seguridad hasta el lugar de trabajo. La barrera hematoencefálica es una membrana que controla selectivamente el acceso al cerebro, eliminando toxinas y patógenos que puedan estar presentes en el torrente sanguíneo. Desafortunadamente, la barrera impide que algunos tratamientos beneficiosos, como ciertas vacunas y paquetes de terapia génica, alcancen sus objetivos porque los agrupa con invasores hostiles.
Inyectar tratamientos directamente en el cerebro es una forma de sortear la barrera hematoencefálica, pero es un procedimiento invasivo que proporciona acceso sólo al tejido cerebral cercano.
"La promesa de la terapia génica cerebral y la terapia de edición del genoma se basa en la entrega segura y eficiente de ácidos nucleicos y editores del genoma a todo el cerebro", dice Gong.
En un estudio publicado recientemente en la revista Advanced Materials, Gong y los miembros de su laboratorio, incluido el investigador postdoctoral y primer autor del estudio Yuyuan Wang, describen una nueva familia de cápsulas a nanoescala hechas de sílice que pueden transportar herramientas de edición del genoma a muchos órganos alrededor del cuerpo y luego se disuelven sin causar daño.
Al modificar las superficies de las nanocápsulas de sílice con glucosa y un fragmento de aminoácido derivado del virus de la rabia, los investigadores descubrieron que las nanocápsulas podían atravesar eficientemente la barrera hematoencefálica para lograr la edición de genes en todo el cerebro en ratones. En su estudio, los investigadores demostraron la capacidad de la carga CRISPR de la nanocápsula de sílice para editar con éxito genes en el cerebro de ratones, como uno relacionado con la enfermedad de Alzheimer llamado gen de la proteína precursora de amiloide.
Debido a que las nanocápsulas se pueden administrar repetidas veces por vía intravenosa, pueden lograr una mayor eficacia terapéutica sin correr el riesgo de utilizar métodos más localizados e invasivos.
Los investigadores planean optimizar aún más las capacidades de las nanocápsulas de sílice para apuntar al cerebro y evaluar su utilidad para el tratamiento de diversos trastornos cerebrales. Esta tecnología única también se está investigando para la administración de productos biológicos a los ojos, el hígado y los pulmones, lo que puede conducir a nuevas terapias genéticas para otros tipos de trastornos.
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