Blockchain

Το Gain Therapeutics επιτυγχάνει αξιοσημείωτη ανακάλυψη στην έρευνα για τη νόσο του Πάρκινσον

Gain Therapeutics, Inc. (Nasdaq: GANX), μια πρωτοποριακή εταιρεία βιοτεχνολογίας που ειδικεύεται σε καινοτόμες αλλοστερικές θεραπείες μικρών μορίων, έχει κάνει σημαντικά βήματα στην καταπολέμηση της νόσου του Πάρκινσον (PD). Το κύριο υποψήφιο φάρμακο της Εταιρείας, το GT-02287, έχει επιδείξει εξαιρετικές δυνατότητες στον μετριασμό των επιπτώσεων της νόσου του Πάρκινσον σε δύο διαφορετικά προκλινικά μοντέλα της πάθησης. Αυτά τα ευρήματα υποδηλώνουν ότι το GT-02287 έχει την ικανότητα να ανακουφίζει την παθολογία της νόσου του Πάρκινσον και να ενισχύει την κινητική λειτουργία.

Ένα αξιοσημείωτο σημείο αναφοράς είναι η σημαντική μείωση των επιπέδων της ελαφριάς αλυσίδας των νευροϊνωμάτων στο πλάσμα (NfL), ενός αναδυόμενου βιοδείκτη για τον νευροεκφυλισμό. Αυτή η πρόοδος αποδείχθηκε σε ένα μοντέλο ποντικού GBA1-PD, μια ανακάλυψη που θα μπορούσε να έχει εκτεταμένες επιπτώσεις στην κατανόηση των νευροεκφυλιστικών καταστάσεων.

Αυτά τα πρωτοποριακά ευρήματα παρουσιάστηκαν στο Διεθνές Συνέδριο για τη νόσο του Πάρκινσον και τις κινητικές διαταραχές, που πραγματοποιήθηκε στην Κοπεγχάγη της Δανίας από τις 27 έως τις 31 Αυγούστου 2023.

Η Δρ Joanne Taylor, Ανώτερη Αντιπρόεδρος Έρευνας στο Gain, εξέφρασε τον ενθουσιασμό της, δηλώνοντας: «Τα δεδομένα από αυτά τα προκλινικά μοντέλα υπογραμμίζουν τη δυνατότητα του GT-02287 ως στοματικού αλλοστερικού ρυθμιστή της GCase. Η αποκατάσταση της ενζυμικής λειτουργίας και η μείωση των παθολογιών που σχετίζονται με τη νόσο του Πάρκινσον είναι πολλά υποσχόμενοι δείκτες. Επιπλέον, η σημαντική μείωση των επιπέδων NfL στο πλάσμα, ένας βασικός βιοδείκτης νευροεκφυλισμού, υπόσχεται μελλοντικές κλινικές δοκιμές».

Σημαντική είναι η σημαντική μείωση των επιπέδων NfL στο πλάσμα που παρατηρείται στο μοντέλο GBA1-PD, υποδηλώνοντας μια πιθανή πρόοδο στην αξιολόγηση του νευροεκφυλισμού. Η δεύτερη αφίσα, «GT-02287, ένας δομικά στοχευμένος αλλοστερικός ρυθμιστής διείσδυσης στον εγκέφαλο», που έχει προγραμματιστεί για τις 30 Αυγούστου, θα εμβαθύνει στον αντίκτυπο του GT-02287 σε ένα ζωικό μοντέλο PD, παρουσιάζοντας τις δυνατότητές του να αποκαταστήσει τη λειτουργία της πρωτεΐνης και να εξουδετερώσει τις νευροτοξικές επιδράσεις.

Ο Matthias Alder, Διευθύνων Σύμβουλος της Gain Therapeutics, τόνισε τη σημασία αυτών των αποτελεσμάτων. Δήλωσε, «Τα δεδομένα και από τις δύο αφίσες ενισχύουν τη δυνατότητα του GT-02287 να αποκαταστήσει τη λειτουργία της πρωτεΐνης GCase, να προστατεύει από τις νευρολογικές επιπτώσεις της νόσου του Πάρκινσον και να μειώνει τον νευροεκφυλισμό, όπως υποδεικνύεται από τον αναδυόμενο βιοδείκτη NfL. Αυτά τα συναρπαστικά ευρήματα ανοίγουν το δρόμο για κλινικές δοκιμές Φάσης 1 με το GT-02287, σηματοδοτώντας ένα κομβικό βήμα προς την προώθηση μιας δυνητικά πρωτοποριακής θεραπείας για τη νόσο του Πάρκινσον GBA1». Τα επιτεύγματα της Gain Therapeutics υπογραμμίζουν τον κεντρικό της ρόλο στη διαμόρφωση του τοπίου της έρευνας και της θεραπείας της νόσου του Πάρκινσον.

Θεραπευτικά GAIN:

https://www.gaintherapeutics.com/
https://www.marketscreener.com/quote/stock/GAIN-THERAPEUTICS-INC-120780704/

#CKPT #SKYE #LVTX

Προειδοποιητική σημείωση σχετικά με τις μελλοντικές δηλώσεις

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει «δηλώσεις με μέλλον» κατά την έννοια του Private Securities Litigation Reform Act του 1995. Όλες οι δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου, εκτός από δηλώσεις ιστορικών γεγονότων, είναι «δηλώσεις με βλέμμα στο μέλλον». Σε ορισμένες περιπτώσεις, μπορείτε να προσδιορίσετε αυτές τις δηλώσεις με μελλοντικές λέξεις όπως «μπορεί», «ίσως», «θα», «θα πρέπει», «αναμένω», «σχεδιάζω», «προβλέπω», «πιστεύω», «εκτίμηση , "πρόβλεψη", "στόχος", "σκοπεύω", "αναζήτηση", "δυνητικό" ή "συνέχεια", τα αρνητικά αυτών των όρων και παραλλαγών αυτών των λέξεων ή παρόμοιων εκφράσεων που προορίζονται για τον προσδιορισμό δηλώσεων που κοιτάζουν το μέλλον, αν και δεν περιέχουν όλες οι μελλοντικές δηλώσεις αυτές τις λέξεις. Οι μελλοντικές δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, δηλώσεις σχετικά με: τις παρατηρήσεις της Εταιρείας με βάση τα αναφερόμενα προκλινικά δεδομένα. τις προσδοκίες της Εταιρείας σχετικά με το χρονοδιάγραμμα έναρξης ενός κλινικού προγράμματος Φάσης 1 για το GT-02287 για τη νόσο του Πάρκινσον GBA1· και τα πιθανά θεραπευτικά και κλινικά οφέλη του GT-02287 για τη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον GBA1.

Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται στις προσδοκίες και τις παραδοχές της Εταιρείας κατά την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου. Κάθε μία από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις εμπεριέχει κινδύνους και αβεβαιότητες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιώδη διαφορά στα προκλινικά και μελλοντικά προγράμματα κλινικής ανάπτυξης, τα μελλοντικά αποτελέσματα ή τις επιδόσεις της Εταιρείας από εκείνα που εκφράζονται ή υπονοούνται από τις μελλοντικές δηλώσεις. Αυτές οι δηλώσεις δεν είναι ιστορικά γεγονότα, αλλά αντιπροσωπεύουν την πεποίθηση της Εταιρείας σχετικά με μελλοντικά αποτελέσματα, πολλά από τα οποία, από τη φύση τους, είναι εγγενώς αβέβαια και εκτός ελέγχου της Εταιρείας.

Πολλοί παράγοντες μπορεί να προκαλέσουν διαφορές μεταξύ των τρεχουσών προσδοκιών και των πραγματικών αποτελεσμάτων, συμπεριλαμβανομένου του κινδύνου οι παρατηρήσεις από προκλινικές μελέτες να μην είναι ενδεικτικές ή προγνωστικές των αποτελεσμάτων σε κλινικές δοκιμές. απροσδόκητα δεδομένα ασφάλειας ή αποτελεσματικότητας που παρατηρήθηκαν κατά τη διάρκεια προκλινικών μελετών ή κλινικών δοκιμών, ενεργοποίησης του τόπου κλινικής δοκιμής ή ποσοστών εγγραφής που είναι χαμηλότερα από τα αναμενόμενα· τις επιπτώσεις του μετα-COVID-19 περιβάλλοντος και άλλων παγκόσμιων και μακροοικονομικών συνθηκών στις δραστηριότητες της Εταιρείας· την οικονομική θέση της εταιρείας· αλλαγές στον αναμενόμενο ή υφιστάμενο ανταγωνισμό· αλλαγές στο ρυθμιστικό περιβάλλον· τις αβεβαιότητες και το χρονοδιάγραμμα της διαδικασίας ρυθμιστικής έγκρισης· και απροσδόκητες δικαστικές ή άλλες διαφορές. Άλλοι παράγοντες που μπορεί να κάνουν τα πραγματικά αποτελέσματα της Εταιρείας να διαφέρουν από αυτά που εκφράζονται ή υπονοούνται στις μελλοντικές δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου προσδιορίζονται στην ενότητα με τίτλο «Παράγοντες Κινδύνου», στην Ετήσια Έκθεση της Εταιρείας για το Έντυπο 10-K που κατατέθηκε στο Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς στις 23 Μαρτίου 2023 και τα άλλα έγγραφά της που στη συνέχεια κατατέθηκαν ή επιδόθηκαν στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς κατά καιρούς.

Όλες οι μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου μιλούν μόνο για την ημερομηνία κατά την οποία έγιναν. Η Εταιρεία δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει αυτές τις δηλώσεις ώστε να αντικατοπτρίζουν γεγονότα που συμβαίνουν ή περιστάσεις που υπάρχουν μετά την ημερομηνία κατά την οποία έγιναν, εκτός εάν απαιτείται από το νόμο.

πηγή:

MDM παγκοσμίως: https://www.mdmworldwide.com/
Επικοινωνία: David Zazoff dzazoff@mdmworldwide.com

MDM παγκοσμίως
264 W 40th St
Νέα Υόρκη NY 10018