PRESSEMEDDELELSE
REGULEREDE OPLYSNINGER – INDENFOR INFORMATION
23. januar 2024 kl. 07 CET
- DSMBi vurderer DSR 2.0 som sikkert efter gennemgang af data fra ikke-randomiseret kohorte
- Data fra ikke-randomiseret kohorte bekræfter dramatisk forbedring i diuretisk respons og mindst 95 % reduktion i loop-diuretikabehov op til næsten fire måneder efter sidste DSR-behandling
- Første patient indrulleret i randomiseret kontrolleret kohorte forventes i 1. kvartal 2024
Gent, Belgien – 23. januar 2024– Sequana Medical NV (Euronext Bruxelles: SEQUA) (det "Om os"Eller"SequanaMedicin“), en pioner inden for behandling af væskeoverbelastning ved leversygdomme, hjertesvigt og cancer, annoncerer i dag, at et uafhængigt Data and Safety Monitoring Board (DSMB) godkendte starten af den randomiserede kohorte i MOJAVE, det amerikanske fase 1/2a-studie af DSR 2.0 til behandling af patienter med diuretika-resistent hjerteinsufficiens efter gennemgang af sikkerhedsdata rapporteret fra den ikke-randomiserede kohorte.
Opfølgningsdata fra de tre patienter i den ikke-randomiserede kohorte bekræfter den varige forbedring af deres kardiorenale sundhed og understøtter DSR's virkningsmekanisme som at bryde den onde cirkel af kardiorenalt syndrom.
Den randomiserede kontrollerede kohorte vil indskrive op til 30 yderligere patienter på tværs af forskellige centre i USA, med op til 20 patienter behandlet med DSR 2.0 oven i optimeret sædvanlig behandling for kongestiv hjerteinsufficiens i op til fire uger, og op til ti kontrolpatienter behandlet med intravenøs loop-diuretika som en del af maksimeret sædvanlig pleje af kongestiv hjerteinsufficiens. Efter sidste DSR-behandling vil patienterne blive fulgt i en sikkerhedsopfølgningsperiode på tre måneder. Den første patient forventes at blive indskrevet i 1. kvartal 2024, og foreløbige data er planlagt til H2 2024.
Dr. Oliver Gödje, Chief Medical Officer for Sequana Medical, kommenterede: "Vi er glade for at kunne annoncere de igangværende fremskridt i vores amerikanske MOJAVE-studie og ser frem til at tilmelde den første patient i den randomiserede kohorte senere i dette kvartal. Med udgangspunkt i de stærke data rapporteret fra den ikke-randomiserede MOJAVE-kohorte og vores tidligere RED DESERT- og SAHARA-studier, er vi sikre på den kliniske effektivitet af vores DSR-terapi sammenlignet med loop-diuretika. Vi ser frem til at rapportere foreløbige data fra den randomiserede MOJAVE-kohorte i anden halvdel af dette år for yderligere at demonstrere potentialet af DSR som en sygdomsmodificerende hjertesvigtsmedicin, der tackler kardiorenalt syndrom."
Positive data fra ikke-randomiseret kohorte af MOJAVE-studiet
Data fra den fire uger lange DSR-behandlingsperiode, som tidligere rapporteretii:
Alle tre patienter, der blev behandlet i den ikke-randomiserede kohorte af MOJAVE-studiet, havde hjertesvigt med bevaret ejektionsfraktion (HFpEF) og svær diuretikaresistens ved baseline (gennemsnitlig furosemidækvivalent dosis på 1,227 mg pr. dag). Ved starten af studiebehandlingsperioden blev loop-diuretika tilbageholdt, og patienterne blev behandlet med DSR 2.0 op til dagligt i fire uger, efterfulgt af en tre-måneders sikkerhedsopfølgningsperiode.
Dramatisk forbedring i diuretisk respons og nyrestatus: I løbet af den fire uger lange DSR-behandlingsperiode opretholdt alle tre patienter euvolæmi uden behov for loop-diuretika. Deres diuretiske reaktioniii næsten normaliseret med en gennemsnitlig stigning på 324 % i deres XNUMX timers urinudskillelse af natrium efter behandling vs. baseline. Der var en bred forbedring i deres nyrefunktion med en gennemsnitlig forbedring i eGFRiv på 47 % og blodurinstof-nitrogenv på 57 % efter behandling vs. baseline.
Opdaterede data fra den tre måneder lange sikkerhedsopfølgningsperiode:
Loop-diuretika næsten elimineret vs. baseline: To patienter har gennemført den tre måneder lange sikkerhedsopfølgningsperiode, og en patient er stadig i opfølgningsperioden. Behovet for loop-diuretika blev dramatisk reduceret eller endda helt elimineret op til 15 uger efter den fire uger lange DSR-behandlingsperiode (se tabel nedenfor).
Patient | Antal uger efter sidste DSR-behandling | Reduktion i furosemidækvivalent dosis i forhold til baseline |
1 | 15 | 97 % |
2 | 15 | 100 % |
3 | 9 | 95 % |
Opretholdt forbedring af nyreparametre: Ved afslutningen af den tre-måneders sikkerhedsopfølgningsperiode forblev det diuretiske respons hos de to patienter, der allerede fuldførte undersøgelsen, normaliseret med et tilsvarende højt output i deres seks timers urinudskillelse af natrium sammenlignet med deres dramatisk forbedrede diuretiske respons. efter den fire uger lange DSR-behandlingsperiode. Deres nyrefunktion forblev også stabil målt ved deres forbedring i eGFR og blodurinstofnitrogen.
Til dato er der ikke observeret nogen klinisk relevante ændringer i serumnatrium-niveauer eller progressiv hyponatriæmi, og ingen af patienterne har haft behov for at blive indlagt på grund af overbelastning siden starten af undersøgelsen. Indtil i dag var der kun én alvorlig bivirkning af kortvarig hypertension 12 uger efter den sidste DSR-behandling, som blev vurderet som ikke-relateret til DSR-behandling. Kortvarig hypertension ses ofte i denne meget syge patientpopulation. Disse data indikerer, at DSR 2.0 er sikker og veltolereret som bekræftet af DSMB.
For mere information, kontakt venligst:
Sequana Medical
Lies Vanneste
Direktør Investor Relations
E: IR@sequanamedical.com
T: + 32 (0) 498 053579
Om MOJAVE-undersøgelsen
MOJAVE er et randomiseret, kontrolleret multicenter fase 1/2a-studie i USA til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af DSR 2.0 hos patienter med diuretika-resistente kronisk hjertesvigt med vedvarende overbelastning. Målet er at validere de positive resultater fra RED DESERT og SAHARA undersøgelserne i amerikanske patienter, der bruger DSR 2.0.
Undersøgelsen startede med en ikke-randomiseret kohorte på tre patienter behandlet med DSR 2.0 oven på optimeret sædvanlig behandling for kongestiv hjertesvigt i op til fire uger, efterfulgt af en tre-måneders sikkerhedsopfølgningsperiode (med en indledende gennemgang efter 30. dage). Data fra disse patienter viste i) at DSR var sikkert og effektivt kunne opretholde euvolæmi uden behov for loop-diuretika, ii) en betydelig fordel i deres kardio-renale sundhed og iii) en dramatisk forbedring i deres diuretiske respons og mindst 95 % reduktion i loop-diuretikabehov op til 15 uger efter sidste DSR-behandling. Efter den positive gennemgang af de ikke-randomiserede kohortedata af det uafhængige Data and Safety Monitoring Board (DSMB) i januar 2024, vil op til yderligere 30 patienter blive indskrevet i den randomiserede multicenterkohorte. Op til 20 patienter vil blive behandlet med DSR 2.0 oven på optimeret sædvanlig pleje for kongestiv hjerteinsufficiens i op til fire uger, og op til ti kontrolpatienter behandlet med intravenøse loop-diuretika som en del af maksimeret sædvanlig pleje for kongestiv hjerteinsufficiens.
Primære og sekundære endepunkter for sikkerhed og effekt inkluderer frekvensen af uønskede og alvorlige bivirkninger og forbedringen i diuretisk respons (målt som en XNUMX-timers urinnatriumproduktion) fra baseline til slutningen af behandlingsperioden. Eksplorative endepunkter målt fra baseline til slutningen af behandlingsperioden inkluderer ændring i vægt (volumenstatus), kreatinin (en markør for nyrefunktion), natriuretiske peptider (en markør for hjertesvigt) og New York Heart Association (NYHA) funktionsklasse; og antallet af hjertesvigtsrelaterede genindlæggelser.
Om DSR, en sygdomsmodificerende hjertesvigtmedicinsk behandling, der tackler kardiorenalt syndrom (CRS)
Kardiorenalt syndrom er en central klinisk udfordring ved hjertesvigt og er resultatet af den kombinerede onde cirkel af dysfunktion af hjerte og nyrer med hypotese komplekse og indbyrdes forbundne mekanismer såsom afvigelser i hæmodynamiske, neurohormonale, inflammatoriske og natriumhåndteringsveje. På trods af den komplekse multidimensionelle patofysiologi menes den resulterende kliniske profil at manifestere sig som en selvforstærkende negativ feedback-cyklus karakteriseret ved nedsat glomerulær filtration, øget renal natriumaviditet og overbelastning på trods af eskalerende diuretikadoser.
Ingen nuværende terapier har vist sig at forbedre patientresultaterne i denne komplekse og dårligt forståede indikation. Reduktion af overbelastning er et nøgleelement i behandlingen, men loop-diuretika forværrer mange af de kernemekanismer, der menes at ligge til grund for CRS, og forværrer dermed endog diuretikaresistens og CRS. Gennem effektiv kontrol af volumenstatus i en længere periode og derved undgå de negative konsekvenser af loop-diuretika, har DSR potentialet til at bryde den negative feedback-cyklus for denne vigtige indikation med klare udækkede kliniske behov.
Omfattende analyser af patienter i RED DESERT- og SAHARA-studierne viser fordelene ved DSR-behandling på i) volumenstatus, ii) normaliseret diuretisk respons og dramatisk reduceret loop-diuretikadosering, iii) forbedring af nyrefunktionen, iv) neurohormonal status og signalering, som samt v) kardiovaskulære parametre. Hos disse patienter var der ingen overbelastningsrelaterede genindlæggelser, en forbedring på én klasse i deres NYHA-status og en reduktion på 75 % i deres forudsatte etårige dødelighed (baseret på Seattle Heart Failure-modellen). Indledende data fra den ikke-randomiserede kohorte i det amerikanske MOJAVE-studie understøtter disse resultater og indikerede, at DSR er sikkert og veltolereret, genopretter diuretisk respons og forbedrer kardiorenal sundhed.
Data fra RED DESERT og SAHARA proof-of-concept undersøgelser er blevet indsendt til offentliggørelse i et peer-reviewed tidsskrift.
Om Sequana Medical
Sequana Medical NV er en pioner inden for behandling af væskeoverbelastning, en alvorlig og hyppig klinisk komplikation hos patienter med leversygdomme, hjertesvigt og cancer. Dette forårsager store medicinske problemer, herunder øget dødelighed, gentagne hospitalsindlæggelser, stærke smerter, åndedrætsbesvær og begrænset mobilitet. Selvom diuretika er standardbehandling, bliver de ineffektive, utålelige eller forværrer problemet hos mange patienter. Der er begrænsede effektive behandlingsmuligheder, hvilket resulterer i dårlige kliniske resultater, høje omkostninger og en stor indvirkning på deres livskvalitet. Sequana Medical søger at tilbyde innovative behandlingsmuligheder til denne store og voksende "diuretika-resistente" patientpopulation. alphapump® og DSR® er Sequana Medicals proprietære platforme, der arbejder sammen med kroppen for at behandle vanddrivende resistent væskeoverbelastning, hvilket giver store kliniske fordele og livskvalitetsfordele for patienterne og reducerer omkostningerne for sundhedssystemerne.
Virksomheden indsendte en ansøgning om Premarket Approval (PMA) for alphapumpe til det amerikanske FDA i december 2023 efter at have rapporteret positive primære og sekundære endepunktsdata fra det nordamerikanske pivotale POSEIDON-studie i recidiverende eller refraktær ascites på grund af levercirrhose.
Resultaterne af virksomhedens RED DESERT og SAHARA proof-of-concept undersøgelser af hjertesvigt understøtter DSR's virkningsmekanisme som at bryde den onde cirkel af kardiorenalt syndrom. MOJAVE, et amerikansk randomiseret, kontrolleret multicenter, fase 1/2a DSR klinisk studie er i gang, og forsøger at bekræfte den stærke effekt set i RED DESERT og SAHARA studierne. Alle tre patienter fra den ikke-randomiserede kohorte er blevet behandlet med DSR, og DSMB godkendte starten af den randomiserede kohorte på op til yderligere 30 patienter.
Sequana Medical er noteret på Euronext Brussels (Ticker: SEQUA.BR) og har hovedkontor i Gent, Belgien. For yderligere information, besøg venligst www.sequanamedical.com.
Vigtige lovpligtige ansvarsfraskrivelser
alphapump®-systemet er i øjeblikket ikke godkendt i USA eller Canada. I USA og Canada er alphapumpesystemet er i øjeblikket under klinisk undersøgelse (POSEIDON Trial) og bliver undersøgt hos voksne patienter med refraktær eller tilbagevendende ascites på grund af levercirrhose. DSR®-terapi er stadig under udvikling, og det skal bemærkes, at eventuelle udsagn om sikkerhed og effekt stammer fra igangværende prækliniske og kliniske undersøgelser, som endnu ikke er afsluttet. Der er ingen sammenhæng mellem DSR-terapi og igangværende undersøgelser med alphapumpesystem i Europa, USA eller Canada.
Bemærk: alphapump® og DSR® er registrerede varemærker.
Fremadrettede udsagn
Denne pressemeddelelse kan indeholde forudsigelser, estimater eller anden information, der kan betragtes som fremadrettede udsagn.
Sådanne fremadrettede udsagn er ikke garantier for fremtidig præstation. Disse fremadrettede udsagn repræsenterer Sequana Medicals nuværende vurdering af, hvad fremtiden bringer, og er underlagt risici og usikkerheder, der kan få de faktiske resultater til at afvige væsentligt. Sequana Medical fraskriver sig udtrykkeligt enhver forpligtelse eller tilsagn om at frigive opdateringer eller revisioner af fremadrettede udsagn i denne pressemeddelelse, undtagen hvis det specifikt er påkrævet i henhold til lov eller regulering. Du bør ikke stole unødigt på fremadrettede udsagn, som kun afspejler Sequana Medicals udtalelser fra datoen for denne pressemeddelelse.
i DSMB: Data Safety Monitoring Board
ii Se pressemeddelelse af 29 November 2023
iii Diuretisk respons vurderet ved 6-timers udskillelse af natrium efter IV administration af 40 mg furosemid
Vedhæftede filer
- SEO Powered Content & PR Distribution. Bliv forstærket i dag.
- PlatoData.Network Vertical Generative Ai. Styrk dig selv. Adgang her.
- PlatoAiStream. Web3 intelligens. Viden forstærket. Adgang her.
- PlatoESG. Kulstof, CleanTech, Energi, Miljø, Solenergi, Affaldshåndtering. Adgang her.
- PlatoHealth. Bioteknologiske og kliniske forsøgs intelligens. Adgang her.
- Kilde: https://www.biospace.com/article/releases/sequana-medical-announces-dsmb-approval-to-start-randomized-mojave-cohort-us-phase-1-2a-study-of-dsr-2-0-for-treatment-of-heart-failure/?s=93
- :har
- :er
- :ikke
- $OP
- 07
- 1
- 12
- 15 %
- 150
- 20
- 2023
- 2024
- 23
- 30
- 32
- 95 %
- a
- Om
- tværs
- Handling
- faktiske
- Yderligere
- administration
- Voksen
- negativ
- Efter
- Alle
- næsten
- allerede
- også
- Skønt
- am
- amerikansk
- an
- analyse
- ,
- Annoncere
- annoncerer
- enhver
- Anvendelse
- godkendelse
- godkendt
- ER
- opstå
- AS
- vurderes
- Association
- At
- undgå
- baseret
- Baseline
- BE
- bliver
- været
- være
- Belgien
- jf. nedenstående
- gavner det dig
- fordele
- mellem
- BioSpace
- blod
- board
- krop
- Pause
- Breaking
- vejrtrækning
- bred
- Bruxelles
- Bygning
- men
- by
- Canada
- Kræft
- hjerte-kar-
- hvilken
- Årsag
- årsager
- Centers
- udfordre
- lave om
- Ændringer
- kendetegnet
- chef
- klasse
- klar
- Klinisk
- klinisk
- kohorte
- kombineret
- kommenteret
- selskab
- Selskabs
- sammenlignet
- Afsluttet
- fuldstændig
- komplekse
- sikker
- Bekræfte
- BEKRÆFTET
- overbelastning
- Konsekvenser
- betydelig
- betragtes
- kontakt
- indeholder
- kontrol
- kontrolleret
- Core
- Omkostninger
- kunne
- kreatinin
- CSS
- Nuværende
- For øjeblikket
- cyklus
- dagligt
- data
- Dato
- dag
- Dage
- december
- er faldet
- glad
- leverer
- demonstrere
- ØRKEN
- Trods
- Udvikling
- afvige
- forskellige
- Vanskelighed
- fraskriver sig
- Sygdom
- do
- dosis
- doser
- dosering
- dramatisk
- dramatisk
- medicin
- grund
- i løbet af
- dysfunktion
- Effektiv
- effektivt
- effektivitet
- virkningsfuldhed
- udstødning
- element
- elimineret
- ende
- Endpoint
- endpoints
- indskrevet
- Ækvivalent
- skøn
- Euronext
- Europa
- evaluere
- Endog
- begivenhed
- begivenheder
- forværre
- Undtagen
- forventet
- udtrykkeligt
- udvidet
- Manglende
- fda
- tilbagemeldinger
- fund
- Fornavn
- væske
- efterfulgt
- efter
- Til
- Videresend
- fremadrettet
- fire
- fraktion
- hyppig
- fra
- funktion
- funktionel
- yderligere
- fremtiden
- Dyrkning
- garantier
- havde
- Halvdelen
- Håndtering
- Have
- have
- hovedsæde
- Helse
- sundhedspleje
- Hjerte
- Hjertefejl
- hfpef
- Høj
- besidder
- HTTPS
- Hypertension
- i
- if
- ii
- iii
- KIMOs Succeshistorier
- vigtigt
- Forbedre
- forbedret
- forbedrer
- in
- omfatter
- Herunder
- Forøg
- øget
- uafhængig
- angiver
- angivet
- tegn
- inflammatorisk
- oplysninger
- initial
- innovativ
- indvendig
- sammenkoblet
- foreløbig
- intravenøs
- undersøgelse
- Undersøgelser
- investor
- spørgsmål
- IT
- januar
- tidsskrift
- Nøgle
- nyre
- stor
- Efternavn
- senere
- Lov
- mindst
- niveauer
- Livet
- Limited
- LINK
- Børsnoterede
- Lever
- logo
- Se
- vedligeholde
- større
- mange
- markør
- materielt
- Kan..
- betyde
- målt
- mekanisme
- mekanismer
- medicinsk
- måske
- mobilitet
- model
- overvågning
- måned
- mere
- dødelighed
- næsten
- Behov
- behov
- behov
- negativ
- Ny
- New York
- ingen
- Ingen
- Nord
- bemærkede
- november
- nummer
- NV
- objektiv
- forpligtelse
- observeret
- of
- Officer
- tit
- oliver
- on
- ONE
- igangværende
- kun
- Udtalelser
- optimeret
- Indstillinger
- or
- Andet
- vores
- udfald
- output
- Smerte
- parametre
- del
- patofysiologi
- pathways
- patient
- patienter
- peer-reviewed
- per
- ydeevne
- periode
- fase
- pioner
- afgørende
- Place
- planlagt
- Platforme
- plato
- Platon Data Intelligence
- PlatoData
- Vær venlig
- kontakt
- fattige
- befolkning
- poseidon
- positiv
- potentiale
- Forudsigelser
- bevaret
- trykke
- Pressemeddelelse
- tidligere
- primære
- Problem
- Profil
- Progress
- progressiv
- proprietære
- give
- Offentliggørelse
- Q1
- kvalitet
- Kvarter
- Tilfældigt
- Sats
- priser
- tilbagevendende
- Rød
- Reduceret
- reducere
- reduktion
- afspejler
- om
- registreret
- Regulering
- lovgivningsmæssige
- relaterede
- frigive
- relevant
- afhængighed
- forblevet
- nyre-
- gentaget
- rapporteret
- Rapportering
- repræsentere
- påkrævet
- Krav
- Modstand
- svar
- Gendanner
- begrænset
- resulterende
- resulterer
- Resultater
- gennemgå
- revisioner
- risici
- s
- sikker
- Sikkerhed
- Seattle
- Anden
- sekundær
- se
- søger
- set
- alvorlig
- Serum
- svær
- kort sigt
- bør
- viste
- vist
- Shows
- lignende
- siden
- So
- natrium
- specifikt
- stabil
- standard
- starte
- påbegyndt
- udsagn
- Udtalelser vedr
- Stater
- Status
- Stadig
- stærk
- studeret
- undersøgelser
- Studere
- emne
- indsendt
- Succesfuld
- sådan
- support
- systemet
- Systemer
- bord
- tackle
- ti
- at
- Fremtiden
- deres
- behandlingsformer
- terapi
- Der.
- derved
- Disse
- de
- denne
- i år
- tænkte
- tre
- Gennem
- Dermed
- ticker
- tid
- til
- i dag
- tolereres
- top
- varemærker
- behandle
- behandlet
- behandling
- behandling
- retssag
- to
- usikkerheder
- under
- forstået
- Forenet
- Forenede Stater
- udækket
- indtil
- opdateringer
- på
- us
- ved brug af
- sædvanlig
- VALIDATE
- meget
- næsten
- Besøg
- bind
- vs
- var
- we
- uger
- vægt
- GODT
- var
- Hvad
- som
- WHO
- vilje
- med
- uden
- Arbejde
- år
- endnu
- york
- dig
- zephyrnet