Artiklen fremhæver de aspekter, der er relateret til den måde, statistisk analyse kan anvendes på, når man vurderer medicinsk udstyr med indikationer for vægttab, og fremhæver også nøglepunkterne i forbindelse med pædiatriske undersøgelser.
Indholdsfortegnelse
Food and Drug Administration (FDA eller agenturet), den amerikanske regulerende myndighed på området for sundhedsprodukter, har offentliggjort et udkast til vejledningsdokument dedikeret til medicinsk udstyr med indikationer forbundet med vægttab.
Specielt beskriver dokumentet i detaljer den kliniske undersøgelse og fordele-risiko-overvejelser.
Når den er færdiggjort, vil vejledningen give et overblik over de gældende lovgivningsmæssige krav, der er fastsat i den eksisterende lovramme, samt yderligere præciseringer og anbefalinger, der skal tages i betragtning af producenter af medicinsk udstyr og andre involverede parter for at sikre overholdelse heraf.
Samtidig er vejledningens bestemmelser ikke-bindende i deres juridiske karakter, ligesom de heller ikke har til formål at indføre nye regler eller pålægge nye forpligtelser.
Myndigheden anfører desuden udtrykkeligt, at en alternativ tilgang kan anvendes, forudsat at en sådan er i overensstemmelse med den bagvedliggende lovgivning og på forhånd er aftalt med myndigheden.
Statistiske analyseovervejelser
Først og fremmest beskriver myndigheden den tilgang, der skal anvendes ved bestemmelse af den korrekte stikprøvestørrelse.
Ifølge vejledningen tilrådes det for primære undersøgelser at inkludere co-primære effektivitets-endepunkter, som bør være forbundet med en specificeret overlegenhedsmargin for procentuel total kropsvægttab og et præstationsmål for en responderrate.
Patienttællingen bør tage højde for forventede frafald, men yderligere deltagere bør inddrages til evaluering af udstyrssikkerhed i præmarket-indsendelser.
Alle beregninger skal fungere på tosidede signifikanstest på et 5 % niveau med et minimum på 80 % effekt.
De anvendte effektstørrelser bør afspejle klinisk betydningsfulde forskelle.
Med hensyn til analysemetoderne nævner FDA, at endepunkterne bør undersøges ved hjælp af intent-to-treat (ITT) populationen.
Dette omfatter alle patienter, der er registreret og randomiseret i undersøgelsen, uanset om de modtog den tildelte behandling eller ej.
% TBWL-analysen skal bruge enten variansanalyse (ANOVA) eller analyse af kovarians (ANCOVA), ved brug af initialvægt som en modelkovariat.
Til sammenligning af responsrater mellem behandlingsgrupper skal der anvendes passende statistiske teknikker til kategoriske data.
De parter, der er ansvarlige for undersøgelser, opfordres også til at inkludere en følsomhedsanalyse og en tipping point-analyse for binære responsfaktorer.
Der er også behov for at regulere type I-fejl på tværs af signifikante sekundære effektivitets-endepunkter.
Centrale punkter
Når det kommer til manglende data, understreger myndigheden desuden vigtigheden af:
- Reduktion af manglende data
De ansvarlige for undersøgelsen forventes at beskrive, hvordan de vil overvåge og minimere frafald.
Metoder kan omfatte overvågningsaktiviteter, incitamenter, påmindelser om planlagte kontroller og bestræbelser på at kontakte fraværende patienter. - Dokumentation af årsager til fravær
Der bør være trin til at notere årsager til manglende aftaler eller frafald, såsom komplikationer, utilfredshed med enheden eller flytninger. - Håndtering af manglende primære slutpunktsdata
For en ægte ITT-analyse bør kropsvægtmålinger foretages for patienter, der forlader undersøgelser for tidligt.
Hvis dette ikke er muligt, bør der udføres følsomhedsanalyser for at håndtere de manglende data. - Følsomhedsanalyser
Myndigheden opfordrer til brug af imputationsstrategier til at bestemme effekten af frafald. Multiple imputation tilskyndes, når manglende data virker tilfældige.
Hvis et frafald skyldes uønskede hændelser eller ineffektivitet af enheden, bør "ugunstigt klinisk resultat" være imputationsvalget for sådanne manglende data.
Udover de centrale punkter, der er skitseret ovenfor, anbefaler myndigheden også at gennemføre analyser baseret på køn, køn, race og etnicitet. Endvidere tilrådes en amerikansk undergruppeanalyse til internationale undersøgelser.
Pædiatriske studier
Et andet vigtigt aspekt, der behandles i vejledningen, vedrører pædiatriske undersøgelser. I denne henseende anerkender myndigheden, at kliniske forsøg med børn giver unikke udfordringer, såsom etiske bekymringer ved at studere sårbare befolkningsgrupper og de potentielle virkninger af medicinsk udstyr på væksten.
I henhold til de relevante FDA-retningslinjer betragtes alle under 22 år som pædiatriske til undersøgelser af medicinsk udstyr.
Det stigende antal overvægtige børn understreger behovet for effektive behandlinger.
FDA er åben for risikobaserede kliniske undersøgelsesdesign for vægttabsudstyr til unge og vil afveje fordelene mod risiciene for disse deltagere.
For at kategorisere pædiatriske patienter baseret på vægt, tilrådes det at bruge definitionerne fra US CDC National Center for Health Statistics og American Heart Association.
Der er udviklet adskillige anbefalinger vedrørende pædiatriske kliniske forsøg, under hensyntagen til resultaterne af møderesultater fra FDA's pædiatriske rådgivende udvalg i 2005 og eksterne ekspertudtalelser:
- Udstyr bør generelt ikke testes på børn, medmindre der er tilstrækkelig dokumentation, der indikerer minimal risiko forbundet hermed.
Hvis enheden er permanent implanteret, bør der være nok data, der viser dens fordele til pædiatrisk brug.
Andre datakilder, såsom dyreforsøg, kan nogle gange erstatte eller reducere behovet for foreløbige data om ældre aldersgrupper. - For permanente implantater bør de risici, der er forbundet med deres fjernelse, være klart defineret.
- Kun børn, der ikke har opnået vægttabsmål med livsstilsændringer, bør overvejes til disse kliniske undersøgelser.
- Kliniske undersøgelser bør omfatte en indledende periode for bedre patientforståelse og dokumentation af terapisvigt.
- FDA vil vurdere enhedens risikoprofil for målgruppen i pædiatriske kliniske undersøgelser.
- En undersøgelsesvarighed på mindre end 12 måneder er ikke egnet til permanente anordninger hos børn.
- Det bør overvejes at inkludere fedme-relaterede tilstande, såsom obstruktiv søvnapnø, prædiabetes og hyperlipidæmi, blandt andre.
- Eksklusionskriterier bør defineres, herunder patienter med ukontrollerede psykiatriske tilstande, dem, der ikke er villige til at ændre adfærd, eller dem med anatomiske komplikationer.
Ud over ovenstående bør potentielle deltageres modenhed og psykosociale forhold vurderes af en uddannet psykologspecialist.
De bør være dygtige til at tage fat på emner som psykiske problemer, mobning, forandringsparathed og relaterede bekymringer.
Konklusion
Sammenfattende beskriver nærværende FDA-vejledning de specifikke metoder, der skal bruges ved vurdering af den faktiske effektivitet af medicinsk udstyr med vægttabsindikationer.
Dokumentet skitserer også de vigtigste overvejelser i forbindelse med pædiatriske undersøgelser baseret på detaljerne i at engagere undersøgelsesdeltagere fra en sårbar gruppe.
Hvordan kan RegDesk hjælpe?
RegDesk er et holistisk Regulatory Information Management System, der giver medicinsk udstyr og medicinalvirksomheder regulatorisk intelligens til over 120 markeder verden over. Det kan hjælpe dig med at forberede og udgive globale applikationer, administrere standarder, køre ændringsvurderinger og få realtidsadvarsler om lovændringer gennem en centraliseret platform. Vores kunder har også adgang til vores netværk af over 4000 overholdelseseksperter verden over for at få bekræftelse på kritiske spørgsmål. Global ekspansion har aldrig været så enkel.
Vil du vide mere om vores løsninger? Tal med en RegDesk-ekspert i dag!
->
- SEO Powered Content & PR Distribution. Bliv forstærket i dag.
- PlatoData.Network Vertical Generative Ai. Styrk dig selv. Adgang her.
- PlatoAiStream. Web3 intelligens. Viden forstærket. Adgang her.
- PlatoESG. Kulstof, CleanTech, Energi, Miljø, Solenergi, Affaldshåndtering. Adgang her.
- PlatoHealth. Bioteknologiske og kliniske forsøgs intelligens. Adgang her.
- Kilde: https://www.regdesk.co/fda-guidance-on-considerations-for-weight-loss-devices-statistical-analysis-and-pediatric-studies/
- :har
- :er
- :ikke
- 1
- 12
- 12 måneder
- 2005
- 22
- a
- Om
- over
- fraværende
- adgang
- Konto
- opnå
- erhvervede
- tværs
- aktiviteter
- faktiske
- Desuden
- Yderligere
- Derudover
- rettet
- adressering
- dygtig
- fremme
- negativ
- rådgivet
- rådgivende
- mod
- alder
- agentur
- indberetninger
- Alle
- allokeret
- også
- alternativ
- amerikansk
- blandt
- an
- analyser
- analyse
- ,
- dyr
- Forventet
- nogen
- anvendelig
- applikationer
- anvendt
- aftaler
- tilgang
- passende
- ER
- artikel
- AS
- udseende
- aspekter
- vurdere
- Vurdering
- vurderinger
- forbundet
- Association
- At
- myndighed
- baseret
- BE
- været
- adfærd
- jf. nedenstående
- fordele
- Bedre
- mellem
- krop
- mobning
- men
- by
- CAN
- gennemføres
- CDC
- center
- centraliseret
- udfordringer
- lave om
- Ændringer
- Børn
- valg
- tydeligt
- kunder
- Klinisk
- kliniske forsøg
- klinisk
- kommer
- udvalg
- Virksomheder
- sammenligne
- Compliance
- komplikationer
- begreber
- vedrørende
- Bekymringer
- konklusion
- betingelser
- udførelse
- overvejelse
- overvejelser
- betragtes
- kontakt
- kunne
- kriterier
- kritisk
- data
- dedikeret
- definerede
- definitioner
- beskrive
- designs
- detail
- Bestem
- bestemmelse
- udviklet
- enhed
- Enheder
- forskelle
- dokumentet
- dokumentation
- udkast
- frafald
- medicin
- grund
- varighed
- effekt
- Effektiv
- effektivitet
- effekter
- indsats
- enten
- understreger
- tilskyndes
- tilskynder
- Endpoint
- endpoints
- engagerende
- forbedringer
- nok
- sikre
- fejl
- etisk
- etnicitet
- evalueret
- evaluere
- begivenheder
- bevismateriale
- eksisterende
- Afslutning
- udvidelse
- forventet
- ekspert
- eksperter
- udtrykkeligt
- ekstern
- faktorer
- mislykkedes
- fda
- gennemførlig
- Til
- frem
- Framework
- fra
- Endvidere
- Køn
- generelt
- ægte
- given
- Global
- global ekspansion
- Mål
- gruppe
- Gruppens
- Vækst
- vejledning
- retningslinjer
- håndtere
- Have
- Helse
- sundhedspleje
- Hjerte
- hjælpe
- højdepunkter
- holistisk
- Hvordan
- HTTPS
- i
- if
- betydning
- vigtigt
- vigtigt aspekt
- pålægge
- in
- Incitamenter
- omfatter
- omfatter
- Herunder
- Incorporated
- angiver
- indikationer
- oplysninger
- initial
- Intelligens
- beregnet
- internationalt
- ind
- indføre
- undersøgelse
- Undersøgelser
- involverede
- spørgsmål
- IT
- ITS
- jpg
- Nøgle
- Kend
- Politikker
- juridiske rammer
- Lovgivning
- mindre
- Niveau
- livsstil
- ligesom
- off
- administrere
- ledelse
- styringssystem
- Producenter
- Margin
- Markeder
- modenhed
- max-bredde
- meningsfuld
- målinger
- medicinsk
- medicinsk udstyr
- medicinsk udstyr
- møde
- mentale
- Mental sundhed
- nævner
- metoder
- måske
- mindste
- minimere
- minimum
- savnet
- mangler
- model
- Overvåg
- overvågning
- måned
- mere
- flere
- skal
- national
- Natur
- Behov
- netværk
- aldrig
- Ny
- heller ikke
- Bemærk
- nummer
- objektiv
- forpligtelser
- opnå
- of
- ældre
- on
- åbent
- betjene
- Udtalelser
- or
- ordrer
- Andet
- Andre
- vores
- ud
- udfald
- skitseret
- konturer
- i løbet af
- oversigt
- deltagere
- særlig
- parter
- patient
- patienter
- procent
- ydeevne
- periode
- permanent
- permanent
- Pharma
- Filippinerne
- Place
- perron
- plato
- Platon Data Intelligence
- PlatoData
- Punkt
- punkter
- befolkning
- populationer
- potentiale
- magt
- indledende
- Forbered
- præsentere
- primære
- forarbejdning
- Produkter
- Profil
- passende
- give
- forudsat
- giver
- Psykologi
- offentliggøre
- offentliggjort
- Spørgsmål
- Løb
- tilfældig
- Tilfældigt
- Sats
- priser
- Readiness
- realtid
- årsager
- modtaget
- anbefalinger
- anbefaler
- reducere
- afspejler
- registreret
- Regulere
- regulerings-
- lovgivningsmæssige
- relaterede
- relevant
- fjernelse
- erstatte
- Krav
- respekt
- svar
- ansvarlige
- stigende
- Risiko
- risici
- regler
- Kør
- Sikkerhed
- samme
- planlagt
- sekundær
- synes
- Følsomhed
- sæt
- Køn
- bør
- fremvisning
- betydning
- signifikant
- Simpelt
- Størrelse
- størrelser
- søvn
- Løsninger
- sommetider
- Kilde
- Kilder
- tale
- specialist
- specifikke
- detaljerne
- specificeret
- standarder
- Stater
- statistiske
- statistik
- strategier
- undersøgelser
- Studere
- studere
- Bidrag
- sådan
- tilstrækkeligt
- egnede
- RESUMÉ
- systemet
- Tag
- taget
- tager
- målrettet
- teknikker
- afprøvet
- tests
- end
- at
- deres
- terapi
- Der.
- Disse
- de
- denne
- dem
- Gennem
- tid
- Tipping
- Vendepunkt
- til
- Emner
- I alt
- uddannet
- behandling
- behandlinger
- forsøg
- typen
- under
- underliggende
- understregninger
- forståelse
- enestående
- us
- brug
- anvendte
- ved brug af
- Verifikation
- Sårbar
- ønsker
- Vej..
- veje
- vægt
- GODT
- hvornår
- hvorvidt
- som
- WHO
- vilje
- med
- verdensplan
- år
- dig
- zephyrnet