الاستثمار في علاجات الحجاج

الاستثمار في علاجات الحجاج

الطابع الزمني: 26 أبريل 2023 3:49 مساءً
عقدة المصدر: 2611685

"حقيقة أن البروتينات لا يتم تصنيعها مباشرة على الجينات تتطلب وجود ناقل معلومات وسيط ... يتلقى المعلومات الجينية من الجين في شكل وسيط غير مستقر ... نوع خاص من جزيء الحمض النووي الريبي ، أو" الرنا المرسال "." 

- برينر وجاكوبسون وميسيلسون وآخرون ، الطبيعة، 1961

عندما ضرب جائحة COVID ، تم إلقاء لقاحات mRNA المنقذة للحياة فجأة في دائرة الضوء العالمية. لكن مفهوم استخدام "ناقل المعلومات" البيولوجي الأنيق والفعال الخاص بالطبيعة من RNA لصالح المريض قد أذهل العلماء وأذهلهم على حد سواء لعقود. من حيث المبدأ ، يمكن لأدوية الحمض النووي الريبي أن تحول أي خلية في جسم المريض إلى مصنع إنتاج البروتين الذي نختاره. يمكن استخدام الحمض النووي الريبي لتدريب جهاز المناعة لدينا ، واستبدال البروتينات المفقودة ، وإعادة برمجة الخلايا ، وإدخال المحررات الجينية ، وأكثر من ذلك بكثير. يمكن أن تكون أدوية الحمض النووي الريبي قابلة للبرمجة وقابلة للتخصيص وحتى نعم "مطبوعة" بسرعة قياسية.

في السنوات الأخيرة ، تم إحراز تقدم ملحوظ في مجال علاجات الحمض النووي الريبي عبر العديد من المختبرات الأكاديمية وشركات التكنولوجيا الحيوية والفرق متعددة التخصصات. تسبب الجيل الأول من أدوية الحمض النووي الريبي في تفريغ سلسلة من المخاطر الوجودية ، بما في ذلك تحجيم تخليق الحمض النووي الريبي ، والتسليم بعد طبقة ثنائية الدهون ، والحماية من الإنزيمات المهينة للحمض النووي الريبي ، وتجنب الاستمناع. أكثر من 12 مليار جرعة من لقاحات COVID-19 mRNA في 184 دولة. تم تكريم كاتالين كاريكو ودرو ويسمان (المؤسس المشارك لشركة Orbital Therapeutics) مع 2021 جائزة لاسكر لاكتشاف تعديلات mRNA التي تمنع تنشيط المناعة وتحسن كفاءة إنتاج البروتين. إن مجال أدوية الحمض النووي الريبي يمر الآن بما لا يقل عن a نهضة.

كما يحدث غالبًا بعد الاختراقات التكنولوجية الأساسية في أي مجال ، نرى الآن تسارع وتيرة الابتكار في أدوية RNA أكثر من ذلك. (للحصول على أمثلة أخرى ، فكر في سوق أجهزة الكمبيوتر الشخصية بعد شركة IBM ؛ قطاع التكنولوجيا الحيوية بعد أن ابتكرت Genentech الريادة في استخدام الحمض النووي المؤتلف ؛ مجال العلاج الجيني AAV بعد العمل المنجز في CHOP / Spark نحو الموافقة الأولى ؛ أو مؤخرًا ، مجال الشركات الناشئة التي تعمل على تطوير تطبيقات الذكاء الاصطناعي التوليدية بعد إطلاق OpenAI لـ GPT-4.) بعد الانتصارات المبكرة في هذا المجال ، أنشأت العشرات من الجامعات مراكز مخصصة لبيولوجيا وعلاجات الحمض النووي الريبي. استمر الاستثمار في البحث والتطوير في Biopharma R & D في الطرائق القائمة على RNA زيادة، ومجموعة العلماء الموهوبين ذوي الخبرة العميقة في RNA آخذة في التوسع بسرعة. إن الإلمام التنظيمي بأدوية الرنا ، أيضًا ، مهيأ لتحفيز المزيد من السرعة. هذه كلها رياح خلفية خاصة لمؤسسي الشركات الناشئة - خاصة أولئك الذين كانوا مبتكرين أصليين في هذا المجال.

كما يحدث غالبًا بعد الاختراقات التكنولوجية الأساسية في أي مجال ، نرى الآن تسارع وتيرة الابتكار في أدوية RNA أكثر من ذلك. انقر فوق إلى تويت

أدخل Orbital Therapeutics ، بقيادة الرئيس التنفيذي Pino Ciaramella. بينو هو مثال استثنائي لملف الرئيس التنفيذي المؤسس (ملف تعريف نحب دعمه!) في مجال التكنولوجيا الحيوية ، حيث تسمح خبرته الخاصة للشركة برؤية ما حول الزوايا وبناء ما يسميه بن هورويتز "هرم المعرفة" (راجع منشور المدونة المرتبط للتعمق في هذا الأمر). قبل المشاركة في تأسيس Orbital ، عمل بينو كمدير تنفيذي في Beam Therapeutics (الشريك الاستراتيجي لشركة Orbital وأيضًا شركة ذات قاعدة عميقة من قدرات الحمض النووي الريبي - في Beam ، يتم إدخال المحررين الأساسيين في الخلايا كـ mRNA!). وقبل ذلك ، كان بينو مسؤولاً مسؤولاً عن قسم الأمراض المعدية في موديرنا ، حيث قاد خط أنابيب لقاح mRNA الأولي للشركة وأول عملية تقديم لـ IND. عندما تعرفنا على Pino ، علمنا أنه يتعين علينا دعم Orbital: فهو العلم الأول في استراتيجيته ، ويركز بشكل كبير على المنتج ، ولكنه أيضًا طموح في أهدافه لبناء أول منصة تقنية RNA من نوعها والتي تستفيد من علوم البيانات والأتمتة في كل خطوة على الطريق. في تجربتنا ، هذا مزيج نادر من السمات.

تستفيد Orbital مما هو معروف بالفعل ، ولكنها أيضًا تبتكر بشكل عاجل لجعل العلاجات القائمة على الحمض النووي الريبي مؤثرة ويمكن الوصول إليها لمجموعة أوسع بكثير من المرضى في جميع أنحاء العالم. من أجل القيام بذلك ، جمعت الشركة مجموعة من المؤسسين البارزين الذين يجلبون التقنيات الأساسية التي يمكن أن تحل بعضًا من أصعب التحديات المعلقة في هذا المجال ، وهي زيادة المتانة (اللازمة لفتح تطبيقات جديدة دون إعادة الجرعات المتكررة) ، والتحكم في الاستمناع. ، وتحقيق وصول جديد لنوع الخلية (خاصة توصيل الأنسجة خارج الكبد).

تستفيد Orbital مما هو معروف بالفعل ، ولكنها أيضًا تبتكر بشكل عاجل لجعل العلاجات القائمة على الحمض النووي الريبي مؤثرة ويمكن الوصول إليها لمجموعة أوسع بكثير من المرضى في جميع أنحاء العالم. انقر فوق إلى تويت

لقد عرفنا (بل ودعمنا سابقًا!) العديد من المؤسسين الأكاديميين - في الواقع ، كنا أيضًا مستثمرين أساسيين في CircBio ، وهي شركة تقنية تمتلكها Orbital الآن المكتسبة. نحن نحترم بشدة العقلية الهندسية التكرارية التي يجلبها الفريق للأهداف الرئيسية - النظام الأساسي المعياري عالي الإنتاجية المصمم للفحص RNAs دائرية اصطناعية من أجل المتانة الممتدة في مختبر ستانفورد التابع لشركة Orbital الشريك المؤسس هوارد تشانغ هو مثال جميل ، المعترف بها مؤخرًا على غلاف طبيعة التكنولوجيا الحيوية (ظاهر أدناه!). كل قطعة واحدة من دواء RNA - من هيكل RNA ، إلى التسلسلات التنظيمية ، إلى مركبات التوصيل ، إلى التصنيع - قابلة للفحص ، والتعلم الآلي ، وتحسين التصميم لضبط الخصائص العلاجية الدقيقة اللازمة لإطلاق تطبيقات سريرية جديدة . هذه مجموعة مثيرة بشكل لا يصدق من علم الأحياء الهندسي التحديات التي يجب معالجتها.

إنه لشرف عظيم العمل مع فريق Orbital المؤسس ونقابة المستثمرين ، والعمل في مجلس إدارة الشركة. إذا كانت مهمة بناء مستقبل أدوية الحمض النووي الريبي تثيرك ، ففكر الانضمام إلى مدارنا!

***

الآراء المعبر عنها هنا هي آراء أفراد AH Capital Management، LLC ("a16z") المقتبس منهم وليست آراء a16z أو الشركات التابعة لها. تم الحصول على بعض المعلومات الواردة هنا من مصادر خارجية ، بما في ذلك من شركات محافظ الصناديق التي تديرها a16z. على الرغم من أنه مأخوذ من مصادر يُعتقد أنها موثوقة ، لم تتحقق a16z بشكل مستقل من هذه المعلومات ولا تقدم أي تعهدات حول الدقة الدائمة للمعلومات أو ملاءمتها لموقف معين. بالإضافة إلى ذلك ، قد يتضمن هذا المحتوى إعلانات جهات خارجية ؛ لم تقم a16z بمراجعة مثل هذه الإعلانات ولا تصادق على أي محتوى إعلاني وارد فيها.

يتم توفير هذا المحتوى لأغراض إعلامية فقط ، ولا ينبغي الاعتماد عليه كمشورة قانونية أو تجارية أو استثمارية أو ضريبية. يجب عليك استشارة مستشاريك بخصوص هذه الأمور. الإشارات إلى أي أوراق مالية أو أصول رقمية هي لأغراض توضيحية فقط ، ولا تشكل توصية استثمارية أو عرضًا لتقديم خدمات استشارية استثمارية. علاوة على ذلك ، هذا المحتوى غير موجه أو مخصص للاستخدام من قبل أي مستثمرين أو مستثمرين محتملين ، ولا يجوز الاعتماد عليه تحت أي ظرف من الظروف عند اتخاذ قرار بالاستثمار في أي صندوق تديره a16z. (سيتم تقديم عرض للاستثمار في صندوق a16z فقط من خلال مذكرة الاكتتاب الخاص واتفاقية الاشتراك والوثائق الأخرى ذات الصلة لأي صندوق من هذا القبيل ويجب قراءتها بالكامل.) أي استثمارات أو شركات محفظة مذكورة ، يشار إليها ، أو الموصوفة لا تمثل جميع الاستثمارات في السيارات التي تديرها a16z ، ولا يمكن أن يكون هناك ضمان بأن الاستثمارات ستكون مربحة أو أن الاستثمارات الأخرى التي تتم في المستقبل سيكون لها خصائص أو نتائج مماثلة. قائمة الاستثمارات التي أجرتها الصناديق التي يديرها Andreessen Horowitz (باستثناء الاستثمارات التي لم يمنحها المُصدر إذنًا لـ a16z للإفصاح علنًا عن الاستثمارات غير المعلنة في الأصول الرقمية المتداولة علنًا) على https://a16z.com/investments /.

الرسوم البيانية والرسوم البيانية المقدمة في الداخل هي لأغراض إعلامية فقط ولا ينبغي الاعتماد عليها عند اتخاذ أي قرار استثماري. الأداء السابق ليس مؤشرا على النتائج المستقبلية. المحتوى يتحدث فقط اعتبارًا من التاريخ المشار إليه. أي توقعات وتقديرات وتنبؤات وأهداف وآفاق و / أو آراء معبر عنها في هذه المواد عرضة للتغيير دون إشعار وقد تختلف أو تتعارض مع الآراء التي يعبر عنها الآخرون. يرجى الاطلاع على https://a16z.com/disclosures للحصول على معلومات إضافية مهمة.

الطابع الزمني:

اكثر من أندرسن هورويتز